马萨诸塞州坎布里奇市——开发单碱基RNA编辑疗法的生物技术公司Korro Bio，Inc.今天宣布任命奥马尔·赫瓦贾博士为董事会成员。Khwaja博士在神经科学、神经遗传学和罕见疾病的工业和学术界拥有广泛的研究、转化和临床开发经验。Khwaja博士目前担任Voyager Therapeutics的首席医疗官和研发主管。"我很高兴欢迎Khwaja博士加入Korro Bio董事会"在推特上留言Korro的联合创始人兼执行主席Nessan Bermingham博士说："我很高兴欢迎Khwaja博士加入Korro Bio的董事会。"Khwaja博士是一位资深的生物制药专家，他在研究罕见疾病的创新发现和开发工作方面拥有30多年的丰富经验。Khwaja博士的加入扩展了我们的专业知识，我们将继续推进领先的临床开发项目。"Khwaja博士加入现任董事会成员Nessan Bermingham博士、Jean-Francois Formela医学博士、Ali Behbahani医学博士、Hannah H.Chang博士和Colin Walsh博士。在加入旅行者疗法之前，Khwaja博士曾担任罗氏神经科学转化医学的全球主管和罕见疾病的全球主管，在此期间，他领导了罗氏公司在基因治疗方面的首个临床项目的启动。他的团队致力于多种治疗方式，领导了一系列遗传和神经疾病的治疗方法的开发，包括脊髓性肌萎缩症（SMA）和亨廷顿氏病。在加入罗氏之前，Khwaja博士是波士顿儿童医院临床神经遗传学项目的主任，并在哈佛医学院的教员中任职。Khwaja博士在英国剑桥大学获得硕士和博士学位。在职业生涯的早期，他曾在伦敦、英国和澳大利亚墨尔本接受过儿科和临床遗传学培训，并在马萨诸塞州总医院和波士顿儿童医院完成了神经学培训，并担任首席住院医师。他是英国皇家医师学院的成员，也是皇家儿科和儿童健康学院的成员。Khwaja博士目前担任SMA基金会的首席医疗官，除了Pureos Bioventures的咨询委员会外，还担任CDKL5论坛科学咨询委员会的主席。Khwaja博士说："Korro-Bio公司通过简单的方法来选择人体的天然碱基编辑系统，从而实现对致病突变的短暂修复和对蛋白质功能的调节，从而达到治疗效果。"我期待着加入Korro的专家团队，为现有模式无法解决的疾病带来创新的RNA编辑疗法。"关于Korro Bio，Inc。Korro正在引领RNA治疗学的下一个前沿领域。它的专利平台OPERA（寡核苷酸促进的RNA编辑）利用人体自身的RNA编辑系统对单个碱基进行精确编辑。Korro的治疗方法利用合成的寡核苷酸在RNA水平上修复致病突变。这种方法也可以用来创造对治疗有益的蛋白质版本，以改善患者的预后。Korro的项目针对肝脏、眼睛和中枢神经系统的创新RNA编辑疗法的广泛组合。该公司于2018年由阿特拉斯风险投资公司（Atlas Venture）成立，由阿特拉斯风险投资公司（Atlas Venture Associates）、新企业联合公司（New Enterprise Associates）、吴资本（Wu Capital）、启明风险投资公司（Qiming Venture Partners USA）、Surveyor Capital（一家堡垒公司）、Cormorant Asset Management、MP Healthcare Venture Management。更多信息，请访问korrobio.com网站.