东京——京华麒麟株式会社（TSE:4151，Kyowa麒麟）今天宣布，欧盟委员会（EC）已批准CRYSVITA®（burosumab）用于患有罕见疾病X连锁低磷血症（XLH）的老年青少年和成年人。CRYSVITA先前被批准用于治疗XLH，其影像学证据显示一岁以上的儿童和骨骼生长的青少年患有骨病。随着这一扩大的批准，所有有骨病影像学证据的青少年，无论其生长状况如何，以及患有XLH的成年人现在也有资格接受CRYSVITA治疗XLH是一种终生进行性疾病，通常出现在儿童早期，引起下肢畸形、生长迟缓和骨关节疼痛。5在成年期间还可能出现牙脓肿、骨关节炎、末端病（肌腱问题）和听力损失。6、7、8一些成年人因该病而患可能需要特殊设备来提高他们的行动能力。9,10由XLH引起的身体限制以及疼痛和僵硬会影响人们的工作和社交能力，他们的情绪健康，以及他们的自理能力"到目前为止，患有XLH的成年人对这种进行性致残的治疗选择有限，"法国巴黎Hôpital Cochin的Karine Briot博士说今天的批准是一个重要的进步，因为这意味着这些成年XLH患者首次有了针对导致这种具有挑战性疾病的潜在过程的治疗方案。"Kyowa Kirin International总裁Abdul Mullick说："欧盟委员会今天的决定对XLH的管理是一个重要的里程碑，XLH是一种渐进的、终生的疾病，对儿童和成人的生活都有深远影响。"作为我们对生命的承诺的一部分，我们努力满足病人、他们的家人以及照顾他们的医疗专业人员尚未满足的医疗需求。通过这项批准，患有XLH的老年青少年和成人也将能够从CRYSVITA治疗中获益，CRYSVITA是唯一针对该疾病潜在病理生理学的治疗方法。现在，我们将尽可能多地为符合条件的患者提供服务。"扩大上市许可的申请是基于两个第3阶段研究的数据：第3阶段UX023-CL303研究，一个随机、双盲、安慰剂对照试验，调查burosumab在成人XLH患者中的安全性和有效性，以及第3阶段UX023-CL304研究，一个开放标签的单臂研究，调查burosumab对XLH成人骨软化症（骨骼软化）的影响。这两项研究发现，burosmab增加并维持血清磷酸盐水平在正常范围内，有助于愈合假性骨折和与骨软化有关的骨折，并改善骨软化症。其他终点显示，患者疼痛和僵硬程度减轻，身体功能和活动能力随着时间的推移而改善。11、12、13 burosumab的安全性与其他burosumab研究中观察到的一致，不良事件包括注射部位反应、高磷血症和超敏反应。没有出现与治疗相关的严重不良事件京华麒麟集团公司致力于通过追求生命科学和技术的进步创造新的价值，为全世界人民的健康和福祉作出贡献。关于X连锁低磷血症X-连锁低磷血症（XLH）是一种罕见的遗传性疾病，会导致骨骼、肌肉和关节的异常。1,2,3 XLH不会危及生命，但它的负担是终身的和渐进的，它可能会降低一个人的生活质量患有XLH的人在X染色体上有一个遗传缺陷，这会导致磷酸盐通过尿液大量流失，肠道吸收不良，导致血液中磷酸盐水平长期偏低。5,14磷酸盐是维持身体能量水平、肌肉功能所需的关键矿物质，以及健康骨骼和牙齿的形成。15,16虽然XLH没有治愈方法，但旨在帮助体内磷酸盐恢复到正常水平的疗法可能有助于改善疾病症状XLH是遗传性佝偻病的最常见形式。17它有时会出现在没有家族病史的个体中，但通常是由携带缺陷基因的父母传下来的关于CRYSVITA®（burosumab）CRYSVITA（burosumab）由Kyowa Kirin创制，是一种重组人抗磷脂酰化激素成纤维细胞生长因子23（FGF23）的人源性单克隆抗体。FGF23是一种激素，通过调节肾脏的磷酸盐排泄和活性维生素D的生成来降低血清磷酸盐水平。在X连锁低磷血症（XLH）中，由于FGF23的水平和活性过高而导致的磷酸盐浪费和低磷血症。CRYSVITA被设计成与FGF23结合，从而抑制FGF23的生物活性。通过阻断患者体内过量的FGF23，CRYSVITA的作用是增加肾脏对磷酸盐的再吸收，增加维生素D的生成，从而增强肠道对磷酸盐和钙的吸收。2018年，欧盟委员会授予CRYSVITA治疗XLH的有条件上市授权，该公司具有一岁及以上儿童和骨骼生长青少年骨疾病的影像学证据。4同年，CRYSVITA获得了美国食品和药物管理局（FDA）和加拿大卫生部的批准用于儿科和成人。19,202019年，CRYSVITA获得日本厚生劳动省的批准，用于治疗FGF23相关的低磷血症性佝偻病和骨软化症。2020年1月，Swissmedic批准CRYSVITA治疗成人、青少年和儿童（1岁及以上），使用XLH.21京华麒麟和Ultragenyx制药公司（NASDAQ:RARE:Ultragenyx）根据Kyowa Kirin和Ultragenyx之间的合作和许可协议，在全球范围内合作开发和商业化CRYSVITA。关于京华麒麟京华麒麟致力于以最新技术为驱动的创新药物研发。该公司专注于在四个治疗领域创造新的价值：肾脏学、肿瘤学、免疫学/过敏和神经学。在Kyowa Kirin品牌下，来自北美、EMEA和亚洲/大洋洲的40家集团公司的员工团结一致，共同维护患者及其护理者的利益，在任何医疗需求未得到满足的地方寻求解决方案。您可以通过以下网址了解Kyowa Kirin的更多业务：https://www.kyowakirin.com/京华麒麟国际网站加拉班克商业园加拉希勒，TD1 1QH大不列颠联合王国工具书类1 Linglart A，Biose Duplan M，Briot K等。从婴儿到成人低磷血症佝偻病的治疗管理。内分泌连接。2014年；3:R13-30。2孤儿院。X连锁低磷血症。提供地点：https://www.orpha.net/consor/cgi-bin/OC\u Exp.php？专家=89936。上次更新时间：2012年1月。上次访问时间：2020年9月。3 Haffner D，Emma F，Eastwood DM等。共识声明。循证指南。X连锁低磷血症诊断和治疗的临床实践建议。肾单位自然转。2019年；15日；435-455年。4欧洲药品管理局。CRYSVITA EPAR产品信息。产品特性概述。提供地点：https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/crysvita-epar-product-information_en.pdf。最后更新时间：2020年3月。上次访问时间：2020年9月。5 Skrinar A、Dvorak Ewell M、Evins A等。X连锁低磷血症的终生影响：来自疾病负担调查的结果。内分泌学会杂志。2019年；3:1321-1334。6 Lee JY，伊美尔EA。FGF-23时代低磷血症的改变。儿科内分泌。2013年；10:367-379。7 Che H，Roux C，Etcheto A等。伴有X连锁低磷血症和骨骼症状的成人生活质量受损。欧洲内分泌杂志。2016；174:325-333。8 Ruppe MD.X连锁低磷血症。作者：Adam MP，Ardinger HH，Pagon RA等，编辑。GeneReviews®。西雅图（华盛顿州）：华盛顿大学，1993-2018年。提供地点：https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK83985/。上次访问时间：2020年9月。9 Lo SH，Lachmann R，Williams A等人。探索X连锁低磷血症的负担：一项欧洲多国定性研究。Qual Life Res.2020；29:1883-1893。10西奥多·奥克洛塔C、邦纳·N、斯宾塞·H等。定性研究旨在探索X连锁低磷血症患者的体验，并评估BPI-SF和WOMAC®作为临床试验终点的适用性。重视健康。2018年；21:973-983。11 Insona KL、Briot K、Imel EA等。一项随机、双盲、安慰剂对照、3期试验，评估抗FGF23抗体burosumab对成人X连锁低磷血症的疗效：第24周初步分析。《骨矿研究杂志》，2018；33:1383-1393。12 Insogna KL，Rauch F，KamenickýP等人。Burosumab改良的X连锁低磷血症成人骨软化的组织形态计量学测量：一项3期，单臂，国际试验。《骨矿研究杂志》，2019年；34:2183-2191。13 Portale AA，Carpenter TO，Brandi ML等。布鲁单抗对成人X连锁低磷血症的持续有益作用：24周双盲安慰剂对照期后24周的持续治疗结果。《钙组织国际》，2019；105:271-284。14 Beck Nielsen SS、Mughal Z、Haffner D等人。f2x在低磷血症发病中的相关作用。孤儿院。2019年；14:58。15 Pesta D，Tsirigotis DN，Befroy DE等。低磷血症促进肌肉ATP合成率降低。FAESB杂志。2016年；39:3378-3387。塔纳莱尔，卡比娅等。影响骨量的疾病：除了骨质疏松症。临床矫形相关研究，2011；469:2194-2206。17 Carpenter TO，Imel EA，Holm IA等。X-linke临床医生指南