克利夫兰--（商业新闻短讯）--Athersys，Inc.，一家处于后期临床开发阶段的领先再生医学公司，今天宣布Multitem®细胞疗法被美国食品和药物管理局（FDA）授予急性呼吸窘迫综合征（ARDS）计划的再生医学高级治疗（RMAT）称号。RMAT的指定使发起人能够与FDA密切合作，并接受他们关于加快产品开发的指导，包括提供建议，以有效的方式生成支持批准所需的证据。RMAT指定邀请公司与FDA安排一次B类会议，讨论多学科战略发展计划，包括加快制造业的商业化发展，以支持优先审查和/或加速批准。Athersys ARDS计划接受RMAT指定-MultiStem是唯一一个同时具有快速通道和RMAT指定的ARDS细胞治疗计划FDA。推特这除了之前在2019年5月获得的快速通道认证外，还授予了ARDS的RMAT认证。MultiStem是唯一一个同时拥有FDA快速通道和RMAT标志的ARDS细胞治疗方案。此外，该公司在日本的合作伙伴HEALIOS K.K.（HEALIOS）预计将于今年年底完成孤儿指定ARDS临床试验（ONE-BRIDGE）的注册。高级副总裁兼全球监管事务负责人马纳尔·莫尔西博士评论说："我们非常高兴收到第二个多学科项目信息管理技术委员会的任命。"我们与美国食品和药物管理局（FDA）就我们的RMA指定缺血性中风计划进行了密切而高效的互动，我们期待着这项针对严重疾病的再生医学治疗快速计划也能带来类似的好处和优势，这次是针对急性呼吸窘迫综合征（ARDS）该公司进行了广泛的研究，探索多段细胞疗法治疗肺窘迫，并于近期完成了治疗ARDS的探索性1/2临床试验（MUST-ARDS研究）。随机、双盲、安慰剂对照的MUST-ARDS研究的参与者在28天内进行初步临床评估，并通过一年的随访期进行进一步评估。与接受安慰剂的患者相比，接受多阶段治疗的患者的死亡率更低，使用呼吸机的天数更少，在重症监护室的天数更少，并且在ARDS后一年的生活质量也更高。在MUST-ARDS研究的令人鼓舞的结果之后，公司开始计划下一阶段的临床评估。为了应对COVID-19的大流行，该公司加快了一项关键的2/3阶段临床试验的启动，该临床试验评估了COVID-19诱导的ARDS的多阶段细胞治疗（MACOVIA研究），目前正在招募患者。随机、双盲、安慰剂对照研究的主要疗效终点将比较多阶段治疗组和安慰剂治疗组到第28天的无呼吸机天数。研究的次要目标是通过一年的随访来评估幸存者60天的全因死亡率、在重症监护病房的时间、肺功能、耐受性和生活质量。MultiStem可能有潜力治疗由多种原因引起的ARDS，包括COVID-19，以及其他导致ARDS的严重肺部炎症的病原体诱导或非感染性原因，因为它不是病毒或病原体特异性的。有关公司ARDS计划的更多详细信息，请访问Athersys网站上的ARDS页面。关于RMAT根据《21世纪治愈法案》建立，RMAT指定是一个专门的计划，旨在加快有希望的再生医学疗法的开发和审查进程，这些疗法被定义为细胞疗法、治疗性组织工程产品或人类细胞和组织产品。如果试验药物旨在治疗、改变、逆转或治愈严重或危及生命的疾病，则该药物有资格被指定为RMAT；初步临床证据表明，该疗法有可能解决该疾病未满足的医疗需求。RMAT指定的优点包括快速通道和突破性治疗指定计划的所有好处，包括与FDA的早期互动，可用于讨论潜在的替代或中间终点，以支持加速批准。关于ARDS急性呼吸窘迫综合征（ARDS）是一种严重的呼吸系统疾病，其特点是肺部广泛发炎。急性呼吸窘迫综合征可由肺炎、败血症、创伤或其他事件引发，是危重病患者发病率和死亡率的主要原因。急性呼吸窘迫综合征（ARDS）与高死亡率、严重的长期并发症和幸存者的残疾有关。在幸存者中，这种情况会延长ICU和住院时间，并且通常需要在医院和康复护理机构中延长恢复期。对ARDS的干预措施有限，也没有有效的药物治疗。对于存活的ARDS患者，需要一种安全的治疗方法来降低死亡率和提高生活质量（QoL）。此外，考虑到治疗ARDS患者的高医疗资源负担，成功的治疗可以通过减少呼吸机和ICU的天数，或在广泛的高致病性呼吸道病毒大流行的情况下，为医疗系统节省大量费用，使这些资源更快地提供给其他患者。关于MultiStem®Multitem®cell therapy是临床开发中获得专利的再生医学产品候选产品，它能够以多种方式促进组织修复和愈合，例如通过产生治疗因子来响应炎症和组织损伤信号。多阶段治疗的潜在多维治疗效果可能使其区别于传统的生物制药疗法，侧重于单一的受益机制。MultiStem代表一种独特的"现成"干细胞候选产品，可以以可扩展的方式制造，可以冷冻保存数年，并且不需要组织匹配或免疫抑制。基于良好的疗效数据、其新颖的作用机制以及临床研究中良好且一致的耐受性数据，我们认为多阶段治疗可以为患者提供有意义的益处，包括那些患有严重疾病和无法满足医疗需求的患者。关于亚瑟斯Athersys是一家生物技术公司，致力于发现和开发用于延长和提高人类生活质量的候选治疗产品。该公司正在开发其Multitem®细胞治疗产品，一种获得专利的成人"现成"干细胞产品，最初用于神经、炎症和免疫方面的疾病适应症，心血管和其他危重病的适应症，并有几个正在进行的临床试验评估这种潜在的再生医学产品。Athersys建立了战略合作伙伴关系和广泛的合作网络，以进一步推动多晶细胞治疗走向商业化。更多信息请访问。在Twitter上关注Athersys。前瞻性声明本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》所指的前瞻性声明，其中涉及风险和不确定性。这些前瞻性陈述除其他事项外，涉及我们的候选产品开发的预期时间表、我们的增长战略和我们未来的财务业绩，包括我们的经营、经济业绩、财务状况、前景和其他未来事件。我们试图通过使用诸如"预期"、"相信"、"可以"、"继续"、"可能"、"估计"、"期望"、"打算"、"可能"、"计划"、"可能"、"应该"、"建议"、"意愿"或其他类似的表达方式来识别前瞻性陈述。这些前瞻性声明只是预测，主要基于我们目前的预期。许多已知和未知的风险、不确定性和其他因素可能会影响这些陈述的准确性。我们面临的一些更重要的已知风险是发现、开发和商业化安全有效的治疗产品过程中固有的风险和不确定性，包括我们候选产品的市场接受度和我们创收能力的不确定性。以下风险和不确定性可能会导致我们的实际结果、活动水平、绩效或成就与这些前瞻性声明中明示或暗示的任何未来结果、活动水平、绩效或成就存在重大差异：我们筹集资金以资助我们的运营的能力，包括但不限于我们有能力以与COVID-19流感大流行之前相同或合理相似的条件获得我们的传统融资来源；我们成功完成并实施与BARDA的联盟的能力，以及任何此类联盟的条款，包括我们可能获得的资金金额（如有）；多阶段临床试验结果的时间和性质，包括MASTERS-2第3阶段临床试验，评价MultiStem治疗缺血性中风的应用，以及日本Healios-TREASURE和ONE-BRIDGE临床试验分别评估中风和ARDS患者的治疗效果；我们的MACOVIA临床试验成功评估了MultiStem治疗COVID-19诱导的ARDS，以及与休斯顿德克萨斯大学健康科学中心一起进行的MATRICS-1临床试验评估了严重创伤患者的治疗；COVID-19大流行对我们的能力