宾夕法尼亚州拉德诺（商业新闻）--宾夕法尼亚州的一家私营生物制药公司Aclipse Therapeutics从澳大利亚最大的ALS研究独立资助者FightMND获得了100万澳元（约72万美元）的药物开发研究资助。这笔拨款将支持M102的转化开发，这是一种治疗肌萎缩性侧索硬化症（ALS）的候选药物，也称为运动神经元病（MND）或lougherig病。M102有希望阻止和逆转肌萎缩侧索硬化症的进展，临床前模型的数据证明了这一点。目前，ALS没有治愈方法，也没有有效的治疗方法来阻止或逆转这种毁灭性疾病的发展。"我们为ALS/MND患者感到非常兴奋，因为FightMND正在支持我们的努力，将这种在临床前模型中非常有希望的重要疗法推进到我们患者的临床试验中"，Tweet这样写道"我们为ALS/MND患者感到非常兴奋，因为FightMND支持我们的努力，将这种在临床前模型中非常有希望的重要疗法推进到我们患者的临床试验中，"M102开发项目的主要贡献者Pamela Shaw MD教授说。肖教授是谢菲尔德大学神经学教授和谢菲尔德翻译神经科学研究所（SITraN）主任。Shaw教授和她的SITraN同事Richard Mead博士和Laura Ferriuolo博士领导了M102的关键ALS/MND生物学研究和药物发现，这是他们过去20年致力于推动ALS/MND科学前沿，造福患者的成果。FightmndGrant将使M102成为第一个人体试验。M102是ALS的一种疾病修饰候选药物，它激活NRF2（核因子红细胞2相关因子2）和HSF1（热休克因子1）信号通路，这些通路是ALS中最新了解的重要疾病途径。Aclipse是一种多生物学途径、多发病机制的ALS治疗方法。M102有望在机制上优于现有药物，并可能导致家族性和散发性肌萎缩性侧索硬化症的显著减缓和逆转。FightMND赠款还将支持用于M102临床研究的患者分层生物标志物的开发，并有可能实现一种个性化的医学方法，该方法能够在ALS患者群中识别M102应答者与非应答者，从而丰富了M102的临床试验患者群。FightMND对这种潜在治疗的前景感到兴奋。""M102已经被证明是治疗ALS/MND患者的一种有效的新疗法，"FightMND研究总监Bec Sheean博士说我们很高兴能够支持M102的开发，它有可能成为一种疾病治疗药物，在现有的治疗标准基础上有所改进，对大多数MND患者而言，它只会将疾病进展延迟到最低程度。"Aclipse Therapeutics首席执行官Raymond K.Houck说："我们对FightMND的支持感到荣幸，该公司与我们一样，对治疗ALS患者的新颖和广泛的多疾病病理机制方法有着共同的愿景。"。他接着说，"FightMND奖也证实了M102迄今为止的成功，并验证了M102在治疗ALS的精确药物治疗方法方面的潜力。"关于ALS/MND肌萎缩性侧索硬化症（ALS）又称运动神经元病（MND）或lougherig病，是一种累及大脑和脊髓运动神经元（神经细胞）的进行性神经退行性疾病。最终，ALS/MND患者会失去启动和控制肌肉运动的能力，这通常会导致确诊后2-5年内完全瘫痪和死亡。这种病没有治愈方法，也没有延长生命的治疗方法。根据澳大利亚人口研究，目前澳大利亚有2000多人在与ALS/MND作斗争：60%为男性，40%为女性。2013年，在澳大利亚，ALS/MND占死亡人数的1/200。根据美国人口研究，美国每年约有5600人被诊断为肌萎缩侧索硬化症/多发性肾病，在任何特定时间内，多达2万美国人患有这种疾病。ALS/MND患者分布在所有人口稠密的大陆。关于格斗FightMND成立于2014年，在澳大利亚成立，旨在寻找有效的治疗方法并最终治愈运动神经元疾病（MND），也称为ALS或Lou Gehrig病。FightMND是澳大利亚最大的跨国公司研究独立资助者，其愿景是一个没有跨国公司的世界。FightMND自2014年以来所做的，是成为澳大利亚人与"野兽"战斗的代言人和指路明灯。这一愿景的一个组成部分是决心帮助将不断增长的有关该疾病的新知识转化为澳大利亚和国外MND患者的治疗方法。有关FightMND的更多信息，请访问网站https://fightmnd.org.au。关于Aclipse TherapeuticsAclipse Therapeutics开发了新的和高度分化的药物，用于治疗有显著未满足医疗需求的孤儿疾病。我们的主要候选药物M102正在研发中，用于治疗ALS，在亨廷顿氏病、弗里德里希共济失调和帕金森氏症中有着良好的应用前景。M102的多个病理机制可能使多个药物靶点的精确识别受益。Aclipse拥有一支经验丰富的孤儿药物管理团队和一个由世界顶级ALS医生组成的临床咨询委员会。有关Aclipse的更多信息，请访问网站https://aclipsetherapeutics.com或电子邮件info@aclipsetherapeutics.com。