伦敦--（商业新闻电）临床阶段视网膜基因治疗公司陀螺仪治疗有限公司今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准GT005为快速轨道指定，用于治疗继发于干性年龄相关性黄斑变性（AMD）的地理萎缩（GA）。GT005是一种基于AAV的一次性研究性基因疗法，在视网膜下进行，旨在减缓可能导致失明的GA进展。陀螺仪宣布FDA快速通道指定它的研究基因治疗的地理萎缩的人干性AMD谁在他们的CFI有特定突变吉恩。推特这GT005被批准用于治疗补体因子I（CFI）基因特异性突变和血液中CFI蛋白水平低的GA患者。正在进行第二阶段探索性研究[NCT04437368]的注册，以评估GT005在这一人群中的作用。干型AMD是一种改变生活的诊断，目前还没有FDA批准的药物。"研究表明，患有干性AMD的人，如果有与血液中低CFI水平相关的CFI突变，则患AMD的风险更高，"医学博士Nadia Waheed说我们很高兴能为这个高危人群的研究性基因治疗获得快速通道的指定。我们期待着在我们推进临床项目评估GT005的安全性和有效性时与FDA合作。"除了探索，陀螺仪还计划在2020年启动第二阶段试验，在更广泛的人群中评估GT005。美国食品和药物管理局的快速通道计划简化了对严重疾病药物的审查，而没有食品和药物管理局批准的治疗方案。快速通道的指定使申请人能够在整个审查过程中与食品和药物管理局进行更频繁的沟通，并有可能在满足相关标准的情况下申请加速批准和优先审查以及滚动审查，这意味着生物许可证申请的完整部分可以在整个FDA申请完成之前提交审查。关于年龄相关性黄斑变性（AMD）和地理萎缩（GA）AMD是导致全球大约1.96亿人失明的主要原因。2 AMD通常影响50岁及以上的人群，并导致逐渐永久性的中心视力丧失，随着时间的推移而恶化。3对于最常见的干型AMD，目前尚无经批准的治疗方法，影响大约90%的患者。4随着干性AMD的发展，它会导致GA，一种不可逆转的视网膜细胞变性。这种视力丧失可能是毁灭性的，严重影响了一个人的日常生活，因为他们失去了驾驶、阅读，甚至看到亲人的脸的能力。Gyrogro估计，在美国和欧洲5个国家有近350万人患有遗传性痴呆，超过10万人患有某些CFI突变，这些突变与血液中的低CFI水平和较高的患AMD的风险有关。5、6、7关于陀螺仪：生命的愿景陀螺仪治疗公司是一家临床阶段的视网膜基因治疗公司，开发和提供基因治疗超越罕见疾病，治疗主要的致盲原因，干性AMD。我们的主要研究基因治疗，GT005，是一种一次性的视网膜下治疗。GT005旨在通过增加补体因子I蛋白的产生来恢复过度活跃的补体系统的平衡。GT005目前正在进行名为FOCUS的I/II期临床试验和名为EXPLORE的II期临床试验中进行评估。我们的主要投资者Syncona有限公司帮助我们创建了唯一一家集发现、研究、药物开发、制造平台和手术交付能力于一体的视网膜基因治疗公司。我们的总部设在伦敦，在费城和旧金山设有办事处，我们的使命是保护视力和对抗失明的毁灭性影响。更多信息请访问：网站在Twitter（@Gyrotx）和LinkedIn上关注我们。工具书类__________________________1 Kavanagh D，Yu Y，Schramm EC等人。CFI基因中罕见的基因变异与老年性黄斑变性有关，通常导致血清因子I水平降低。嗯摩尔基因。2015；24（13）：3861-3870。2 Wong WL，Su X，Li X等。2020年和2040年全球年龄相关性黄斑变性患病率和疾病负担预测：一项系统回顾和荟萃分析。柳叶刀全球健康2014；2:e106–116。3国家眼科研究所。年龄相关性黄斑变性。https://www.nei.nih.gov/learn-about-eye-health/eye-conditions-and-diseases/age-related-macular-degeneration。4个疾病预防控制中心。年龄相关性黄斑变性。https://www.cdc.gov/visionhealth/basics/ced/。5 Friedman DS，O'Colmain BJ，Muñoz B等。美国老年性黄斑变性的患病率[发表的校正出现在Arch Eyemol杂志上。9月（2011年9月：1189年）。阿奇眼科。2004年；122（4）：564-572。6 Rudnicka AR，Kapetanakis VV等人。美国白人中晚期老年性黄斑变性的发病率：系统回顾和荟萃分析。美国眼科杂志2015；160:85-93。7存档数据。