西雅图--（商业新闻电）阿瓦林制药公司，一家专注于发展威胁生命的肺部疾病的改良疗法的生物制药公司，今天宣布完成最后一名患者对AP01两种剂量方案（一种用于分娩的吡非尼酮制剂）的I/II期临床研究的最初24周评估经吸入）治疗特发性肺纤维化（IPF）。91名IPF患者被随机分为50毫克一天一次（n=46）或100毫克每天两次（n=45），由PARI研究的eFlow®雾化器给药。在最初的24周内，高剂量组的肺功能有稳定的趋势，以用力肺活量（FVC）来衡量。低剂量组肺功能逐渐丧失。基于这些结果，数据安全监测委员会建议在12个月的可选延长期内将所有低剂量患者转换为高剂量患者。AP01在两种剂量下都是安全的，且耐受性良好。在接受AP01治疗的患者中，流感样症状和胃肠道不良事件（最常见的归因于口服吡非尼酮）少于10%。不良反应发生率大于10%的为皮疹18%，上呼吸道感染18%，咳嗽24%。"尽管2014年批准了两种口服抗纤维化治疗方法，但IPF和其他纤维化肺疾病仍然是致命疾病，需要大量未得到满足。我们希望在2021年开始的3期试验中，通过雾化吡非尼酮来改善耐受性和长期疗效大多数受试者选择在12个月的延长期内继续。24周的疗效和安全性数据将在即将召开的科学会议上公布。"我们很高兴看到气雾化吡非尼酮在24周内对91名患者的疗效和安全性。Avalyn Pharma首席执行官A.Bruce Montgomery博士说："高剂量的六个月FVC数据以及迄今为止的总体安全状况都非常有希望。"尽管2014年批准了两种口服抗纤维化疗法，但IPF和其他肺纤维化疾病仍然是致命疾病，需要大量未得到满足。我们希望在2021年开始的3期试验中，通过雾化吡非尼酮来提高耐受性和长期疗效。"临床需要IPF和其他肺纤维化疾病的特点是进行性瘢痕形成，运动能力下降，最终死于呼吸衰竭和/或共病。IPF治疗相对较新，第一批也是唯一一批于2014年获得批准：口服吡非尼酮（Esbriet®）和口服任天堂尼替尼（Ofev®）。这两种药物虽然在减缓疾病进展方面有效，但都会产生严重的不良反应，从而限制了给药剂量，并充分发挥了药效。虽然这些药物是治疗IPF的重要的第一步，但是对于IPF和其他纤维化性肺病的独立或附加联合疗法，仍然有大量未得到满足的需求，即改善安全性和更好的疗效。吸入优势虽然口服吡非尼酮可以减缓IPF的进展，但它是一种低效的药物，需要非常大的口服剂量才能达到有效的肺部水平。不幸的是，口服给药会导致血药浓度升高，从而导致严重的不良反应，并限制了肺部给药剂量。在AP01的第一阶段单剂量研究中，我们证明了吡非尼酮气雾剂提高疗效和安全性的潜力。吸入相当于许可口服剂量1/16的AP01，其肺内吡非尼酮峰值浓度高出35倍。关于Avalyn Pharma更多信息请访问。