加利福尼亚州阿拉米达市——Scribe Therapeutics Inc.，该公司专注于为基于CRISPR的基因医学设计最先进的平台，今天宣布与Biogen公司进行研究合作(纳斯达克：BIIB)开发和商业化CRISPR为基础的治疗，以解决肌萎缩侧索硬化症（ALS）的潜在遗传原因。Scribe的平台专注于工程、交付和开发新颖、定制的CRISPR分子。该公司的第一项技术，X-编辑（XE），提供了比目前可用的其他CRISPR基因组编辑工具更大的编辑活动、特异性和可交付性。Scribe Therapeutics的CEO兼联合创始人Benjamin Oakes说："Scribe已经设计、设计和测试了数千种进化的CRISPR酶，为创造突破性的体内治疗建立了一个先进的平台。"我们的目标是开发安全有效的神经退行性疾病药物根据合作条款，Scribe将与Biogen合作，为基因驱动的ALS创造治疗方法，并有选择地追求一个额外的神经疾病目标，有较高的，未满足的需求。Scribe将获得1500万美元的预付款，并有资格获得超过4亿美元的潜在开发和商业里程碑付款。Scribe也有资格获得分级、高个位数到未成年的版税。关于Scribe TherapeuticsScribe Therapeutics是一家分子工程公司，专注于构建一流的体内治疗方法，以永久性地治疗疾病的潜在原因。Scribe由CRISPR发明家和领先的分子工程师Benjamin Oakes、Brett Staahl、David Savage和Jennifer Doudna创立，通过开发定制的工程酶和交付方式，作为基于CRISPR的基因医学专有、常青平台的一部分，正在克服当前基因组编辑技术的局限性。该公司得到了包括安德森·霍洛维茨在内的主要个人和机构投资者的支持。想了解更多关于抄写员重写疾病故事的使命，请访问网站