下载全尺寸小预览缩略图全尺寸小预览缩略图2020年10月7日东部夏令时06:45纽约和加利福尼亚州布里斯班（BUSINESS WIRE）--辉瑞公司（Pfizer Inc.）和基因药物公司Sangamo Therapeutics，Inc.（纳斯达克：SGMO）今天宣布，第一名受试者已被注射到Giroocotogene fitelparvovec（SB-525）的第3阶段亲合研究中，这是一种针对血友病a患者的研究性基因疗法。"启动吉十八碳烯fitelparvovec关键阶段3剂量研究是辉瑞的一项重大成就，因为我们继续致力于改善对血友病社区的护理。"推特上写道AFFINE是一项全球3期、开放标签、多中心、单臂研究，将评估吉十八碳烯fitelparvovec治疗中重度至重度血友病a患者的有效性和安全性。主要终点是与ABR相比，使用giroctocogene fitelparvovec治疗12个月后对年出血率（ABR）的影响关于第三阶段导入研究期间收集的因子VIII（FVIII）替代疗法。在单次输液后的5年研究期间，将对参与者进行分析，以进一步评估其耐久性和有效性。辉瑞全球产品开发部稀有疾病首席开发官布伦达·库珀斯通说："启动吉十八碳烯fitelparvovec关键阶段3剂量研究是辉瑞的一项重大成就，因为我们继续致力于改善对血友病社区的护理。"进入研究的报名工作进展顺利，第三阶段的招聘工作也已步入正轨。鉴于迄今为止1/2阶段的研究结果，我们认为吉十八碳烯fitelparvovec有可能维持因子水平并降低年出血率，这表明这种一次性基因治疗可能有可能改变全世界符合条件的患者的护理标准。"第三阶段导入研究的数据将为第三阶段研究中评估的患者提供基线。在辉瑞公司于2020年9月15日举行的投资者活动上公布的1/2阶段更新数据表明，吉罗多酮fitelparvovec总体上耐受性良好。在高剂量队列中的五名患者中，每一位患者在85周内都能维持FVIII活性水平，无出血或无需预防因素。因子VIII活性水平维持在一个有临床意义的水平上，当在第9周到第52周之间测量时，其几何平均值约为71%。Sangamo的首席医疗官Bettina M.Cockroft医学博士说："我们很高兴在1/2期Alta研究中发现了两项对血友病A患者群体至关重要的指标，显示了具有临床意义的因子水平和减少了出血。"该项目是我们最先进的基因治疗产品候选产品，进入第三阶段的进展对Sangamo来说是一个重要的里程碑，因为它代表了我们在注册试验中的第一笔资产。"根据合作协议的条款，Sangamo现在已经获得了3000万美元的里程碑付款。giroctocogene fitelparvovec合作成立于2017年5月。根据这些条款，辉瑞现在负责研发、制造和合作