Paris and Cambridge，Massachusetts----------------------------------------------------------------------------------------今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准了Eys611治疗色素视网膜炎的孤儿药物。Eyevensys开发Eys611，一种编码人转铁蛋白蛋白的dna质粒，以帮助经RP诊断的患者和其他视网膜退化性疾病，如"与年龄有关的黄斑变性"或青光眼。转铁蛋白是一种内源蛋白，有助于控制眼睛中的铁含量。虽然铁对于视网膜代谢和视觉循环是必不可少的，但过量的铁含量可能导致氧化应激，对视网膜具有极大的毒性。在一些视网膜退化性疾病中，铁过载与光受体死亡有关。作为铁螯合剂和神经保护剂，EYS611有助于减缓RP等疾病的发展，而不论疾病的基因突变。Eyevensys刚刚在2020年9月的《药学杂志》上公布了前体数据。"转铁蛋白非病毒基因治疗视网膜退化"的文章（Bigot等人，Pharmaceutics）表明，EYS611是安全和有效的，可以在大鼠急性和遗传视网膜退化模型中保护光受体和视网膜功能。"我们很高兴收到林业局指定的孤儿药品，因为这是一个重要的规范性里程碑。我们期待着对患有RP的病人实施我们的独特的非病毒基因治疗方案，以减缓目前未经批准的这种退化性视网膜疾病的蔓延，这种疾病损害了病人的视力，可能导致失明。"Thierry Bordet，PHD，Scientific Director."这一被称为孤儿药物的做法承认了患者未满足的需要，这是一个令人鼓舞的转折点，因为这是将我们的治疗转向发展进程的一个机会。有了EYS611我们很有希望能为所有患有RP的病人提供治疗选择与传统病毒载体基因替代疗法相比，该疗法的侵袭性要小得多，并且可用于在疾病早期治疗患者，该疗法只针对马库拉，只针对少数具有特定突变的rp患者开发。医务主任Ronald Buggage说。林业局的孤儿药物鉴定方案将孤儿药物的地位授予被界定为安全有效地治疗、诊断和预防影响到美国20万人以下的罕见疾病/病症的药物和生物制品，或这些药物影响到20多万人，但不应回收开发和销售治疗药物的费用。关于EyevensysEyevensys是一家在临床阶段的私营生物技术公司，它开发了一种创新技术，使治疗性蛋白质能够持续地在眼内生产，以治疗各种眼科疾病。由Francine Behar-Cohen博士开发的Eyevensys专利技术使用电泳将编码治疗蛋白的DNA质粒输送到眼睛睫状肌中。该方法允许连续生产治疗性蛋白质。Eyevensys最先进的药物候选者Eys606，是一种对患有非传染性Uni（）慢性Uni的患者的新的潜在治疗。EYS606组合了Eyevensys所有权电转移系统和编码产生中和TNFα活性的强大融合蛋白的质粒，该细胞因子表明，在Uni的情况下，它在调节眼内炎症方面起着关键作用。EYS606目前正在欧盟进行第一/二阶段临床试验，并获得了欧洲药物局（EMA）的指定用于治疗Uni。目前正在法国和联合王国进行的EYS606-CT1研究第二部分和在美国进行的第二阶段研究"EYS606-CT2"进一步研究了EYS606-CT1患者的治疗潜力。Eyevensys还开发了EYS611，用于色素视网膜炎和其他视网膜退化性疾病的治疗，其中包括"与年龄有关的黄斑退化和青光眼"。用于具有内源抗氧化和神经保护特性的强力铁螯合剂的编码处理。在动物模型中，治疗表明，它是安全和有效的，以保持和减缓视网膜结构和功能的退化。Eyevensys还促进了双基因质粒的开发，EYS809，表达了两种治疗性蛋白质用于湿二甲基亚砜、糖尿病巨细胞水肿和视网膜中央静脉阻塞，并探索了其他化合物用于未透露的标记。Eyevensys公司成立于2008年。该公司在巴黎、法国和美国设有办事处，由Boehringer Ingelheim Venture基金、Pureos Bioventures、BPIFrance Via le Fund Innobio、Capdecif、Inserm Transition Initiative、Pontifax和Global Health Sciences Fund提供资金。欲了解更多有关Eyevensys的信息，请访问该网站。。译文不应视为正式文本。公报的唯一作准文本是公报的原文。翻译必须始终面对原始文本，它将成为判例法。