波士顿（商业新闻网）--Gamida Cell Ltd.（纳斯达克：GMDA）是一家致力于治疗血癌和严重血液病的先进细胞治疗公司，今天宣布奥米迪比塞的3期研究，作为一种潜在的挽救骨髓移植患者生命的治疗选择，一种正在开发中的研究性高级细胞疗法满足了其所有三个次要终点。Omidubicel是第一款获得美国食品和药物管理局（FDA）突破性治疗指定的骨髓移植产品，有可能成为首个FDA批准的工程化骨髓移植移植物。Gamida Cell宣布，其第三期临床研究奥米比塞在骨髓移植中均符合上述三个次要指标端点。Tweet这这项国际性、多中心、随机的3期研究旨在评估接受骨髓移植的恶性血液病患者与接受标准脐带血移植的对照组患者的安全性和有效性。5月，Gamida Cell报告说，omidubicel达到了它的主要终点，在统计学上显著缩短了中性粒细胞植入的时间，这是骨髓移植恢复的一个重要里程碑。在所有随机患者（意向治疗）中分析的预先指定的次要终点是在第42天实现血小板植入的患者比例，移植后的前100天内发生2级或3级细菌或侵袭性真菌感染的患者比例，以及移植后前100天的存活天数和出院天数。与对照组相比，接受奥米比塞治疗的患者的三个次要终点均显示出统计学上的显著改善。该公司预计在2020年第四季度的医疗会议上报告全部数据集。"这些在全球、随机、多机构背景下获得的数据可能代表着这一领域向前迈出的重要一步。除了更快的血小板植入，这是迈向康复的关键一步，减少感染和住院被认为是有意义的患者结局，并有可能为患者及其家属和医疗保健系统提供实质性价值，"麻省理工学院首席研究员兼医学教授Mitchell Horwitz说杜克癌症研究所。"所有这些数据都加强了我的信念，即奥米迪比塞有可能成为任何无法获得匹配的相关供体的患者的移植来源，并有助于使干细胞移植对致命性血癌患者更容易获得和更成功。""这些额外的数据加强了奥米比塞的潜力，并使我们朝着给病人带来潜在的治疗方法又迈进了一步。"我们期待着在未来的医学会议上提供数据，我们正在继续我们的工作，以使我们的生物制剂许可证申请提交到FDA的滚动基础上，这两个都预计在第四季度，"Julian Adams博士，Gamida Cell首席执行官说我们非常感谢参与这项研究的患者，他们的护理者给予我们难以置信的鼓励，以及研究人员及其团队给予我们的支持。"尽管骨髓移植具有治疗潜力，但据估计，在美国，超过40%的符合条件的患者由于各种原因没有接受移植，包括缺乏匹配的捐赠者。1即使是接受移植的患者，治疗也不总是有效的，并可能导致严重的并发症它可以显著影响他们的生活质量。2奥米杜比塞旨在通过提供治疗剂量的干细胞，同时保留细胞的功能治疗特性，来解决目前骨髓移植的局限性。关于OmidubicelOmidubicel是一种先进的细胞疗法，作为一种潜在的挽救生命的异基因造血干细胞（骨髓）移植解决方案，用于血液恶性肿瘤（血癌）患者。在第1/2期和第3期临床研究（NCT01816230，NCT02730299）中，奥米比塞表现出快速和持久的植入时间，并且总体上耐受性良好。3,4奥米比塞也在严重再生障碍性贫血患者的1/2期临床研究中进行评估（NCT03173937）。再生障碍性贫血研究新药申请目前以CordIn®商标向FDA提交，该商标与omidubicel相同。请访问Dubiceomil临床试验临床医生。奥米迪比塞是一种研究性疗法，其安全性和有效性尚未得到美国食品和药物管理局或任何其他卫生机构的评估。关于Gamida细胞Gamida Cell是一家先进的细胞治疗公司，致力于治疗血癌和严重血液病患者。我们需要重新定义我们的细胞治疗平台的潜在扩展。更多信息，请访问或者在LinkedIn或Twitter上关注GamidaCellTx。关于前瞻性声明的注意事项本新闻稿包含前瞻性声明，如1995年《私人证券诉讼改革法案》中所定义，包括关于提交临床数据和提交给omidubicel的监管文件的预期时间安排，这些声明存在一些风险，不确定性和假设，包括但不限于正在进行的全球COVID-19大流行和临床、科学、监管和技术发展。鉴于这些风险和不确定性，以及Gamida Cell于2020年2月26日提交给美国证券交易委员会（SEC）的20-F表格年度报告的风险因素部分和其他章节中所述的其他风险和不确定性，以及Gamida Cell不时向SEC提交的其他文件（可在)，这些前瞻性陈述中讨论的事件和情况可能不会发生，并且Gamida Cell的实际结果可能与预期或暗示的结果存在重大和不利的差异。任何前瞻性声明仅在本新闻稿发布之日起生效，并以Gamida Cell截至本发布之日可获得的信息为基础。美国卫生和公众服务部：卫生资源和服务管理局。骨髓和脐带血的捐献和移植。2卡雷拉斯等人。EBMT手册。2019年斯普林格。3霍维茨M.E.，Wease S.，Blackwell B.，Valcarcel D.等人。体外扩增单个脐带血干细胞移植的I/II期研究。临床肿瘤学杂志。2019年2月10日；37（5）：367-374。4Gamida Cell新闻稿，"Gamida Cell宣布Omidubicel对高危血液系统恶性肿瘤患者的第3阶段临床研究的阳性数据"，发布于2020年5月12日。上次访问时间：2020年8月31日。