波士顿——（商业新闻）--亚力兄制药公司(纳斯达克：ALXN)今天宣布继续推进公司的领先扩张-多元化价值创造战略，并将在今天的虚拟投资者日强调战略进展。这一天将由亚力兄首席执行官路德维希·汉特森博士（Ludwig Hantson）主持，他将与董事会主席大卫·布伦南（David Brennan）和其他领导团队成员一起参加一系列的演示和问答环节，进一步深入了解该公司稳健的产品线，未来的增长潜力和持续的进展推进其改善患有罕见疾病和破坏性疾病的人的生活的使命。这一天将重点介绍精选的战略计划，以说明亚力兄投资组合的重大前景及其创造价值的潜力，其中包括：7个稀有疾病专利的20多个开发项目的强大管道，预计到2025年，将从超过5个新的研究性新药申请（IND）继续增长预计2025年全球收入目标为90亿至100亿美元，到2025年及以后至少10%的收入复合年增长率（CAGR）计划在公布第三季度业绩时，将2020年全年收入指导提高2亿美元以上预计通过多年股票回购计划，将至少向股东返还30亿美元"大约三年前，我们制定了一项雄心勃勃的多年战略，以大幅改造亚力兄，为未来定位，推动持续的价值创造。亚力兄首席执行官路德维希·汉森博士说："我为我们在整个组织内推进和成功实施这一战略所取得的巨大进展感到骄傲。"因此，今天，亚力兄与2017年相比已是一家截然不同的公司。我们的基础业务比以往任何时候都强大。更重要的是，我们正处于公司扩张和多元化的新阶段，这为长期可持续增长提供了一条道路，并使我们能够对未来的创新进行再投资，并为股东带来价值。"在今年的虚拟投资者日上，亚力兄将重点介绍关键的投资组合机会和未来增长的驱动力，包括：稳健的研发组合亚力兄的管道现在包括20多个开发项目，从2017年底的4个增加到2023年，有可能在2023年推出10个有希望的项目。该公司继续扩展到其他治疗领域，因为它在血液学、肾脏学、代谢学、神经学、心脏病学、眼科学和急性病护理领域建立了七个罕见疾病特许经营权，在未来的销售高峰时期，这些产品有可能带来超过100亿美元的销售额。尽管COVID-19带来了挑战，亚力兄在2020年推进这些项目方面取得了重大进展。C5的可持续发展：领先和扩张导语：亚力兄已将ULTOMIRIS®（ravulizumab）确立为阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的市场领导者，并正在努力使其成为C5系列产品的新护理标准，最近全球非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）上市。该公司正在继续创新，以改善患者的体验高浓度超声波（100毫克/毫升）和每周一次皮下超声检查。扩展：亚力兄正在继续努力将其C5特许经营权扩展到新的治疗领域。这一扩张始于对神经病学的承诺，在短短两年内，该公司成长为该公司在美国最大的特许经营权，并有望在2025年前将美国神经科患者的治疗人数翻两番。该公司还致力于扩大超声心动图在各种治疗领域的新适应症，包括正在进行的全身性重症肌无力（gMG）、视神经脊髓炎频谱障碍（NMOSD）和肌萎缩性侧索硬化症（ALS）的第3期研究，并将其专长应用于补体生物学通过内部患者驱动的创新，开发第三代C5抑制剂ALXN1720，由于其皮下注射量小，其开发目标是扩大到新的更大的罕见疾病。选择多元化投资组合中的机会过去几年，亚力兄在C5以外的投资组合多元化方面取得了重大进展。投资者日将重点介绍从其管道中选出的有希望的项目，包括个别项目和更广泛的平台机会，包括：ALXN1840在肝豆状核变性中的作用：亚力兄正在开发一种新的生物标记物，直接量化Wilson病患者的不稳定结合铜（LBC）。作为第一个直接测量松散结合、生物活性铜的方法，这种方法可以为临床医生提供一个新的工具来评估体内的铜，帮助他们更容易地诊断和治疗那些患有这种疾病的人。在Wilson病ALXN1840的第三阶段研究中，登记完成，数据显示将在2021年上半年保持正常。CAEL-101在AL淀粉样变性中的作用：CAEL-101有可能成为第一种从组织中去除淀粉样蛋白并改善器官功能的治疗方法，其目的是延长生存期。与Caelum Biosciences合作，第3阶段计划正在进行中，目标是在2023年之前支持潜在的监管文件归档和启动。亚力兄有权根据第三阶段的试验结果收购卡卢姆。因子D平台（ALXN2040和ALXN2050）：亚力兄的因子D平台为扩展目前公司产品组合中的疾病治疗提供了机会，并发展成为新的疾病和治疗领域。ALXN2040:ALXN2040有可能解决ULTOMIRIS或SOLIRIS®（eculizumab）治疗的一小部分PNH患者的临床明显血管外溶血（EVH）（小于10%的患者）。对这些患者进行ALXN2040作为附加疗法的第三阶段研究有望于2020年第四季度启动，预计2022年下半年将获得最佳结果。此外，亚力兄正在扩展ALXN2040开发计划，计划在2021年开始地理萎缩（GA）的第2阶段概念验证研究。ALXN2050:ALXN2050有能力进一步构建因子D平台，首先在PNH中进行第2阶段单药治疗研究，预计2021年下半年将得出topline结果；其次，在肾脏疾病方面，计划于2021年开始对各种肾脏疾病进行概念验证试验。抗FcRn平台（ALXN1830）：亚力兄的抗FcRn平台在许多罕见的IgG介导的自身免疫性疾病中具有广泛的适用性。第一阶段研究的初步PK/PD模型表明，每周皮下注射1500mg可能有可能使IgG降低70%以上。由于COVID-19，ALXN1830的研发被暂停，但亚力兄计划在2021年初重新启动SC配方开发，以完成第一阶段健康志愿者研究，并开始对热自体免疫性溶血性贫血（WAIHA）和gMG的第二阶段研究。内部研究与发现亚力兄在支持其近期的产品线的同时，继续不懈地追求创新，并坚定不移地专注于研发解决方案以满足患者需求的研究。凭借公司罕见的疾病能力和专业知识，加上重建的临床前管道和扩大的重点领域，亚力兄认为，到2025年，公司有望生产5种以上的新型IND，其中今年就有2种。资本配置策略自2017年以来，亚力兄在收入强劲增长的推动下，继续从财务角度在多个关键领域执行业务，并预计到2020年底实现超过16%的收入复合年增长率。此外，公司继续注重财务纪律，以取得强劲的经营业绩，并为未来定位。该公司将在公布第三季度业绩时提供最新的2020年财务指导，预计全年收入指导将提高2亿美元以上。由于对其商业平台的信心、未来几年的多次上市以及更新渠道，亚力兄最近宣布了一项新的资本配置战略，将为股东带来价值，包括承诺从2021年到2023年，将至少三分之一的年度自由现金流用于股票回购，用于什么预计在截至2023年12月的四年内，总计至少30亿美元的股票回购。特邀发言人亚力兄投资者日的虚拟设置提供了听取亚力兄高管和科学领导者意见的机会，包括：David Brennan，董事会主席Ludwig Hantson博士兼首席执行官Aradhana Sarin，医学博士，首席财务官John Orloff，医学博士，研发主管Brian Goff，首席商务与全球运营官Cristina Quarta，医学博士，博士，CAEL-101临床开发负责人Gianluca Pirozzi，医学博士，临床发展和转化科学主管Anita Hill，医学博士，血液学全球医疗事务主管Darius Moshfeghi，医学博士，Alexion地理萎缩顾问，眼科教授兼斯坦福大学医学院视网膜科主任Sharon Barr，博士，生物信息学和诊断学研究主管投资者日网播信息亚力兄将在东部时间今天上午8:00至晚上12:00主持一场网络广播。现场音频网络直播可以在这里访问，也可以从亚力兄网站的投资者页面访问：。在活动结束后的有限时间内，也将通过公司网站提供网络直播的存档版本。关于亚力兄亚力兄是一家全球性的生物制药公司，致力于通过发现、开发和商业化改变生命的药物，为受罕见疾病和破坏性疾病影响的患者和家庭提供服务。作为罕见疾病领域的领导者，亚力兄已经开发并商业化了两种经批准的补体抑制剂来治疗阵发性疾病