加利福尼亚州阿拉米达市（商业新闻电）Scribe Therapeutics Inc.公司专注于为基于CRISPR的基因医学设计最先进的平台，今天公布了其对高效和特异的体内基因组修改的愿景。自2018年底从加州大学伯克利分校的Doudna实验室、Oakes实验室和创新基因组学研究所推出以来，Scribe利用了来自Andreessen Horowitz和其他投资者的2000万美元首轮A轮融资，进一步开发一个定制的基因编辑和传递技术平台，这将彻底改变基因医学。"Scribe的方法是一个哲学和技术上的飞跃，以解决这样一个事实，即没有任何现有的方法能够将CRISPR基础的治疗方法完全交付到临床，我们认为这是可能的"Tweet thisScribe由基因组和分子工程师Benjamin Oakes、Brett Staahl、David Savage和CRISPR的共同发明人Jennifer Doudna共同创立，旨在超越安全性、交付性、糟糕的编辑效果以及限制当前CRISPR技术的不确定知识产权前景等问题。凭借在CRISPR和蛋白质工程领域无与伦比的专业知识和业绩记录，Scribe团队正在构建并应用一套针对治疗用途的CRISPR技术，并将其应用到一个不断发展壮大的单一基因改造平台中。Scribe Therapeutics首席执行官兼联合创始人本杰明•奥克斯（Benjamin Oakes）说："Scribe的方法是一种哲学和技术上的飞跃，以解决这样一个事实，即没有任何现有的方法能够将基于CRISPR的疗法完全运用于临床。"我们设计了Scribe专门提供这些治疗分子，并设计出了理想的方法——技术、工程哲学、团队。然后，我们从头开始构建了一个全新的传递技术和CRISPR酶的完整系统，专门为治疗目的而设计。最终，我们正在全面地重新设计大自然所提供的，以尽快为需要的人带来新的、一流的基因药物。"Scribe专门为治疗属性设计了新型CRISPR分子，允许公司控制其定制平台的专有权。该公司的第一项技术被称为X-编辑（XE）分子，是高度工程化的CRISPR酶，与目前可用的CRISPR基因组编辑技术相比，它具有更高的功效、特异性和可交付性。随着Scribe的工程核心不断发展和扩展，公司将利用XE解决严重未满足需求的疾病，从神经退行性疾病的治疗管道开始。Scribe已经宣布与Biogen Inc.合作开发CRISPR疗法并将其商业化，该疗法解决肌萎缩侧索硬化症（ALS）的潜在遗传原因。Scribe Therapeutics的首席商务官Svetlana Lucas说："生物制药行业正在寻找新一代专门制造、功能强大的CRISPR工具，使其能够开发未来的基因药物。"我们正在创建一套多功能的技术，使Scribe成为该行业的首选合作伙伴，这套技术允许我们解决疾病的根本原因，从等式中消除重大的生物学风险，目标是显著提高药物开发的经济性和这些潜在治疗药物的可承受性治疗学。""Scribe的技术和长期的工程方法可以帮助建立基于CRISPR的治疗作为一种新的临床护理标准，并扩大获得将影响数百万人生活的突破性治疗的途径，"CRISPR技术的共同发明者和Scribe Therapeutics的联合创始人Jennifer Doudna说。Andreessen Horowitz的普通合伙人兼Scribe therapeutics董事会成员Vijay Pande说："Scribe已经为基于CRISPR的疗法开发了下一代平台，它将从根本上改变我们如何在规模上诊断、治疗和管理疾病。"该公司代表着治疗学的一个转变，从缓慢的基于发现的方法转向完全工业化的工程医学，这将开启新疗法的快速发展，从而改善全球数百万人的生活。"欲了解有关Scribe的技术、行业合作机会和职业的更多信息，请访问。关于Scribe TherapeuticsScribe Therapeutics是一家分子工程公司，专注于构建一流的体内治疗方法，以永久性地治疗疾病的潜在原因。Scribe由CRISPR发明家和领先的分子工程师Benjamin Oakes、Brett Staahl、David Savage和Jennifer Doudna创立，通过开发定制的工程酶和交付方式，作为基于CRISPR的基因医学专有、常青平台的一部分，正在克服当前基因组编辑技术的局限性。该公司得到了包括安德森·霍洛维茨在内的主要个人和机构投资者的支持。想了解更多关于抄写员重写疾病故事的使命，请访问网站