纽约——火箭制药公司（NASDAQ:RCKT）（"Rocket"）是一家临床试验阶段的公司，致力于为罕见的儿童疾病提供完整和可持续的基因治疗渠道，今天宣布参加以下即将举行的会议：SVB Leerink CybeRx系列：罕见疾病和基因药物2020年10月1日，星期四查尔丹第四届年度基因药物会议Gaurav Shah，医学博士，总裁兼首席执行官，定于东部时间2020年10月6日星期二下午2:30参加炉边聊天。该公司网站的投资者部分将提供该演示文稿的网络音频直播，。会议结束后，将在火箭网站上存档演示文稿的回放。火箭制药公司简介。火箭制药公司（NASDAQ:RCKT）（"火箭"）正在推进一个综合的和可持续的基因治疗管道，以纠正复杂和罕见的儿童疾病的根源。该公司的平台无关性方法使其能够为每个适应症设计最佳治疗方案，为患有罕见遗传病的患者创造潜在的变革选择。Rocket的临床项目使用慢病毒载体（LVV）为基础的基因疗法，用于治疗范科尼贫血（FA），这是一种难以治疗的遗传性疾病，会导致骨髓衰竭和潜在的癌症，白细胞粘附缺陷-I（LAD-I），丙酮酸激酶缺乏症（PKD）是一种严重的儿童遗传性疾病，可导致复发性和致命性感染，丙酮酸激酶缺乏症（PKD）是一种罕见的单基因红细胞疾病，导致红细胞破坏增多，轻度至危及生命的贫血和婴儿恶性骨钙症（IMO），一种骨髓源性疾病。Rocket的第一个临床项目使用腺相关病毒（AAV）为基础的基因治疗是针对Danon病，一种毁灭性的儿童心力衰竭。有关火箭的更多信息，请访问。