巴黎——（商报）--监管新闻：溶原(巴黎：LYS)（FR0013233475–LYS），一家针对中枢神经系统疾病的三期基因治疗平台公司，今天宣布一名患者在治疗粘多糖IIIA型的全球2/3期基因治疗试验AAVance clinical trial（NCT03612869）中去世，也称为Sanfilippo综合征A型）。MPS-iia是一种严重的、危及生命的遗传性神经退行性溶酶体储存障碍，其特征是难以控制的行为问题和发育退化导致早期死亡。目前尚不清楚直接死因，正在收集更多信息。目前，没有证据表明该事件与研究药物管理有关。Lysogene正在按照研究方案认真地跟踪在临床试验中接受治疗的18名患者。利索涅对这个孩子的去世深感悲痛，并向这个家庭表示最深切的同情。该公司仍然致力于LYS-SAF302开发计划和Sanfilippo患者社区。公司计划根据正在进行的数据收集和未来的监管状态更新，提供有关LYS-SAF302计划的更多信息。关于溶原酶Lysogene是一家专注于治疗中枢神经系统孤儿病的基因治疗公司。该公司已经建立了一种独特的能力，能够安全有效地向中枢神经系统提供基因疗法，以治疗溶酶体疾病和中枢神经系统的其他遗传疾病。与Saretta Therapeutics，Inc.合作进行MPS IIIA的2/3阶段临床试验，以及GM1神经节苷脂病1/3阶段临床试验的准备工作。根据Lysogene与Saretta Therapeutics，Inc.签署的协议，Saretta Therapeutics，Inc.将拥有LYS-SAF302在美国和欧洲以外市场的独家商业权利；Lysogene将保持LYS-SAF302在欧洲的商业排他性。Lysogene还与一个学术伙伴合作，研究一种治疗脆性X综合征（一种与自闭症有关的遗传性疾病）的基因治疗方法。。前瞻性声明本新闻稿可能包含某些前瞻性陈述、预测和估计，涉及赖索原的临床试验、临床试验数据发布、临床开发计划、预期未来活动和Lysogene现金流。尽管本公司认为其预期是基于合理的假设，但本新闻稿中关于未来事件的所有陈述（除历史事实陈述外）可能会（i）未经通知而变更，（ii）公司无法控制的因素，（iii）临床试验结果，（四）制造成本增加；（五）对其产品的潜在索赔。这些陈述可能包括但不限于，任何以"目标"、"相信"、"期望"、"目标"、"打算"、"可能"、"预期"、"估计"、"计划"、"目标"、"项目"、"将要"、"可能"、"可能"、"可能"、"应该"、"会"等词语的任何陈述，"可以"和其他具有类似含义或否定意义的词语和术语。前瞻性陈述存在公司无法控制的固有风险和不确定性，这些风险和不确定性可能导致公司的实际结果、业绩或业绩与该等前瞻性陈述明示或暗示的预期结果、业绩或业绩存在重大差异。关于这些风险、不确定性和其他风险的进一步列表和描述，可在公司向法国三月金融机构提交的监管文件中找到，包括在2019年通用注册文件中，该文件于2020年4月30日在法国市场管理局注册，编号为D.20-0427，以及公司未来的文件和报告。此外，这些前瞻性声明仅在本新闻稿发布之日起生效。提醒读者不要过分依赖这些前瞻性陈述。除法律要求外，本公司无义务公开更新这些前瞻性声明，或更新实际结果可能与前瞻性声明中预期结果存在重大差异的原因，即使将来有新的信息可用。如果公司更新了一个或多个前瞻性声明，则不应推断其将或不会对这些或其他前瞻性声明进行额外更新。本新闻稿以法文和英文编写。如果两种文本之间存在任何差异，应以法语版本为准。