马萨诸塞州坎布里奇。——蓝鸟生物公司（Nasdaq:BLUE）今天宣布，其对镰状细胞病（SCD）的研究治疗，即慢球蛋白™ 对于SCD基因治疗（bb1111），被欧洲药物管理局（EMA）授予优先药物（PRIME）计划的资格。"尽管最近在提供治疗镰状细胞疾病的新药方面取得了进展，但对于患有SCD的人来说，仍然存在严重的未得到满足的需求。SCD是一种进行性疾病，经常导致器官损伤和早期死亡，其特征是溶血性贫血、疼痛性血管阻塞性危象（VOCs）和中风EMA的PRIME initiative为公司提供了增强的支持和更多的互动，其目标是优化开发计划和加快监管评估，从而有可能更快地为患者带来创新药物。要接受PRIME治疗，必须通过早期的临床数据证明对未满足医疗需求的患者有潜在的益处。已完成的1/2期HGB-205研究、正在进行的1/2期HGB-206研究和正在进行的长期安全性和有效性随访研究LTF-303的临床数据支持了慢球蛋白在SCD中的主要应用。"尽管最近在提供治疗镰状细胞疾病的新药方面取得了进展，但对于患有SCD的人来说，仍然存在严重的未得到满足的需求。"SCD是一种进行性疾病，经常导致器官损伤和早期死亡，其特征是溶血性贫血、疼痛性血管阻塞性危象（VOCs）和中风，"bluebird bio监管科学高级副总裁Anne Virginie Eggiman说根据目前临床研究的结果，我们相信慢球蛋白治疗SCD有可能为SCD患者提供真正有意义的结果。主要名称表明，EMA认识到为SCD患者提供创新药物的重要性，并将使我们能够与该机构更密切地合作，以帮助加快SCD用慢球蛋白的开发和审查。"SCD是一种严重的、进行性的、使人衰弱的遗传性疾病，由β-珠蛋白基因突变导致异常镰状血红蛋白（HbS）的产生。HbS使红细胞变得病态和脆弱，导致慢性溶血性贫血、血管病变和难以捉摸、痛苦的挥发性有机化合物。对于患有SCD的成人和儿童来说，这意味着痛苦的危机和其他改变生命或威胁生命的急性并发症，如急性胸部综合征（ACS）、中风和感染。如果患者在急性并发症、血管病变和终末器官损害中存活，由此产生的并发症可导致肺动脉高压、肾功能衰竭和早期死亡。用于SCD的慢球蛋白被设计用于将β-珠蛋白基因（βa-T87Q-globin基因）的功能拷贝添加到患者自身的造血（血液）干细胞（HSCs）中。一旦患者拥有βA-T87Q-珠蛋白基因，他们的红细胞可以产生抗镰状血红蛋白HbAT87Q，降低HbS的比例，目的是减少镰状红细胞、溶血等并发症。蓝鸟生物针对SCD的磨球蛋白临床开发计划包括已完成的1/2期HGB-205研究、正在进行的1/2期HGB-206研究和正在进行的第3期HGB-210研究。蓝鸟生物正在进行一项长期的安全性和有效性随访研究（LTF-303），研究对象是参加过蓝鸟生物赞助的β-地中海贫血β-地中海贫血的β-珠蛋白或慢球蛋白治疗SCD的临床研究。更多信息请访问：或者临床医生.gov.用于SCD的磨球蛋白获得了欧洲SCD治疗委员会的孤儿药品名称。美国食品和药物管理局（FDA）批准了用于SCD的慢球蛋白的孤儿药、快速通道指定、再生医学高级治疗（RMA）和罕见儿科疾病命名。用于SCD的磨球蛋白是研究性的，尚未在任何地区获得批准。关于蓝鸟生物公司。蓝鸟生物是有目的的基因治疗的先驱。我们在马萨诸塞州剑桥市总部开发针对严重遗传病和癌症的基因疗法，目标是让那些面临潜在致命疾病、治疗选择有限的人能够充分地生活。除了我们的实验室，我们还致力于积极破坏医疗保健系统，以创造准入、透明度和教育，使基因疗法能够惠及所有能受益的人。蓝鸟生物科技是一家以人类故事为动力的人类公司。我们利用三种基因治疗技术：基因添加、细胞治疗和（百万）基因编辑，将我们的护理和专业知识应用于一系列疾病，包括脑肾上腺脑白质营养不良、镰状细胞病、β-地中海贫血和多发性骨髓瘤。蓝鸟生物公司在华盛顿州西雅图、北卡罗来纳州达勒姆和瑞士祖格有额外的巢穴。更多信息，请访问bluebirdbio.com.在社交媒体：@bluebirdbio、LinkedIn、Instagram和YouTube上关注蓝鸟生物。磨球蛋白和蓝鸟生物是蓝鸟生物公司的商标。蓝鸟生物前瞻性声明本公告包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指的"前瞻性声明"，包括关于公司开发和监管计划的声明。任何前瞻性陈述都是基于管理层对未来事件的当前预期，并受到许多风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能会导致实际结果与这些前瞻性陈述中所述或暗示的结果产生重大不利影响。这些风险和不确定性包括但不限于：COVID-19大流行及其对我们的运营和医疗保健系统的影响将影响我们的发展计划的执行或临床研究的进行的风险；即使用于SCD的磨球蛋白能够解决ACS和VOC事件，它可能不能解决SCD患者所经历的渐进性器官损害；在我们先前和正在进行的SCD临床试验中观察到的患者的疗效和安全性结果可能无法持续或持久的风险；我们先前和正在进行的临床试验产生的疗效和安全性在我们正在进行或计划进行的临床试验中治疗其他患者时不会继续或重复的风险；目前预期的HGB-206和HGB-210临床研究可能不足以支持法规提交或营销美国和欧盟的批准；我们证明慢病毒载体悬浮液制造工艺的可比性的计划不会被监管机构接受，并可能延迟我们提交监管部门批准的文件；监管机构要求提供有关我们的候选产品的额外信息的风险，导致我们的监管提交（包括我们的营销批准申请）的预期时间表延迟。有关其他风险和不确定性以及其他重要因素的讨论，这些因素中的任何一个都可能导致我们的实际结果与前瞻性陈述中包含的结果不同，请参阅我们最近10-Q表中题为"风险因素"的部分，以及对潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论我们随后向美国证券交易委员会提交的文件。本新闻稿中的所有信息截至发布之日止，除法律要求外，蓝鸟生物不承担更新此信息的义务。