巴黎----管理新闻"我要深切感谢在这一动荡时期继续提供优质服务的所有溶菌酶原工人以及我们忠实的股东。"Tweet this"溶原巴黎百合这是一家以中枢神经系统疾病为目标的基因治疗技术平台为基础的第三阶段生物制药公司（LYSER），今天宣布了理事会2020年9月24日决定的2020年半年期结果。该公司的审计员对账目进行了有限的审查。《半年期财务报告》可在该公司投资科的网站上查阅。Lysogene创始人兼首席执行官Karen Aich说："2020年上半年，尽管Covid-19大流行病带来了种种困难，但我们继续推进我们的临床管道，在我们对Sanfilippo病的2/3期临床试验中治疗了19名病人。准备开始GM1神经节病的临床试验，最后加强我们的研究方案与Weizmann科学研究所的合作。此外，我们还筹集了资金，以加强我们的财政状况，并欢迎美国在保健方面的知名投资者。Karen Aiach还说："我要深切感谢所有在这一动荡时期继续提供优质服务的Lysogene雇员，以及我们忠实的股东。页：1截至2020年6月30日选定的财务报告（《国际财务报告准则》）以千欧元计30/06/2020页：1经营产品-营业额9 1266 794-其他营业收入页：1页：1总营业收入10 6428301经营费用-研究和开发费用（7 610）（8 648）-行政和商业费用（2 949）（1 852）总营业费用（10 559）（10 500）业务成果83（2 199）财务结果147293期间净收益230（1 906）按行动分列的时期结果页：1（0.14）页：1截至1月1日的现金净额26 46724 952现金净额变动（2 657）8201截至6月30日的现金净额23 81033 1532020年上半年，该公司承认，根据《国际财务报告准则》第15号会计准则，Sarepta的临时付款被确认为"Affaires1"913米，而2019年上半年为679米。其他营业收入，主要是研究税抵免（CIR），与去年相比，稳定在1.52米。由于预计2020年上半年LYS-GM101产品的生产活动将减少，研究和开发费用为761米，而2019年上半年为865米。行政和财务费用为295万欧元，而上一年为185万欧元。增加的原因是，随着2019年底开始加强行政和财务小组，工作人员费用增加，与法律和会计费用以及公司总部房舍租金有关的外部费用增加。2020年上半年的财务结算为0.15米，而2019年上半年的财务结算为0.29米，这是该期间汇率净收益的结果。这一时期的净收益为0.23米，而在2019年上半年损失了1.91米，这主要是由于加快了对与Sarepta的合同有关的营业额的认识。截至2020年6月30日，该公司的现金为2381万欧元，其中770万欧元是2020年3月资本增加所致。二.工作进展情况LYS-SAF302方案：2020年2月25日，该公司宣布，除了2014年在欧洲联盟和2015年在美国收到的孤儿药品外，美国食品和药物管理局（FDA）还获得了美国的"快速跟踪"称号，以及罕见的儿科疾病的地位。在美国2020年6月，经与林业局讨论，在MPSIIIA中，在MRI观察到脑内注射点的局部信号后，为AAVANCE（NCT03612869）2/该公司于2020年7月2日收到林业局的来信，确认要求暂停治疗新病人。中止的原因是要求提供更多信息，以便能够评估MRI观测结果，特别是这些观测与临床症状无关。该公司在收集和分析回答林业局问题所需的信息方面取得了令人鼓舞的进展。LYS-GM101方案：该公司与监管机构密切合作，在2020年年底前提前开始临床试验前获得批准，尽管由于COVID-19流行病，监管审查过程出现延误。此外，通过视频记录GM1（"NCT04310163"）进行的自然历史研究得到了机构审查委员会的批准，招聘速度很快，有50%的病人已经招聘。临床管道：溶菌体原与魏兹曼科学院商业结构Yeda签订了一项合作研究协议，目的是为左撇子病、帕金森病和其他与GBA1基因突变有关的疾病制定创新的AAV基因治疗方法。根据该协定的规定，溶菌原将在AAV运载工具的设计和生产方面提供专门知识，而Futerman教授的实验室将提供具有改进的生物特性的葡萄糖青光眼酶变体，并进行生物测试和概念证据研究。Lysogene拥有该方案的专属许可证选择权。资金来源：2020年3月12日，Orbimed Advisors LLC投资公司和Sarepta Therapeutics公司股东和合伙人增加了7729440.33欧元。公司的业务收益将用于支付LIS-GM101的临床阶段1／3治疗GM1神经节病、欧洲的LIS-SAF302商业发射以及公司的一般费用。Covid-19流行病最新情况2019年12月在中国爆发的COVID-19疫情逐渐蔓延到世界上许多国家，包括法国这个社会所在地，以及计划或正在进行临床试验的国家。在这方面，LIS-SAF302方案的影响不大，因为已有19名病人接受治疗，该公司得以继续对病人进行医疗检查。在LIS-GM101方案中，该公司确认，尽管由于流行病造成的监管审查过程出现延误，但它仍希望在2020年下半年治疗第一个病人。此外，自流行病爆发以来，社会一直严格遵守政府的指导方针和建议。公司致力于维护员工和合作伙伴、病人及其家属的完整和安全。关于溶菌原溶菌原是一家专门从事针对中枢神经系统疾病的基因治疗的生物制药公司。该公司获得了独特的能力，能够安全和有效地在SNC中提供基因治疗，以治疗SNC的超载疾病和其他遗传疾病。Lysogene正在与Sarepta Therapeutics公司合作，在MPS IIIA进行第2/3号临床研究，并正在准备GM1神经节病的第1/3号临床研究。根据Lysogene和Sarepta Therapeutics，Inc.，Sarepta Therapeutics，Inc.之间的协议，Sarepta Therapeutics将在美国和欧洲以外市场拥有LYS-SAF302的专属贸易权，而Lysogene则将在欧洲维持LYS-SAF302的专属贸易权。Lysogene还与一个学术伙伴合作，制定了一项战略，为一种与自闭症有关的遗传疾病——脆弱的X综合症——制定治疗发展战略。《溶菌素前瞻性宣言》该新闻稿可载有前瞻性声明，包括关于2/3临床试验进展情况和公司现金流量预测的声明。即使该公司认为其预测是根据合理的假设作出的，除了该新闻稿中可能包含的关于未来事件的历史性声明之外，任何其他声明都会受到未经事先通知的变更（（……）或社会所无法控制的因素的影响。硕士学位、（……）临床研究成果、（……）生产成本增加、（……）潜在产品索赔。此种声明可包括但不限于从、接着或含有诸如"目的"等词语或用语开始的任何声明。