都柏林--（商业新闻短讯）--Horizon Therapeutics plc（纳斯达克：HZNP）今天宣布了TEPEZZA®（Teprotumab trbw）第二阶段临床试验的新长期随访数据，该试验显示甲状腺眼病（TED）治疗完成后一年内持续有效。这些数据将作为托管医疗药房学会（AMCP）Nexus2020虚拟会议的一部分。TEPEZZA是美国食品和药物管理局（FDA）批准的第一种也是唯一一种治疗TED的药物，TED是一种严重、进行性和威胁视力的罕见自身免疫性疾病。1在第2期和第3期临床试验中，TEPEZZA在TED的几个关键指标，包括突眼（眼球肿胀）、复视（复视）和临床活动评分（CAS）方面都有临床显著改善。为了了解TEPEZZA的长期益处，第2阶段临床试验的患者在最后一次输注TEPEZZA后进行了51周（研究第72周）的随访。研究结果仅包括有72周数据的患者（n=37）。这项研究评估了接受TEPEZZA治疗并在突眼、复视或CAS方面有任何改善的患者的百分比，以及疾病失活的百分比，在研究结束时用CAS的0或1分来衡量。在这一随访期间，有4名患者接受了非TEPEZZA治疗（皮质类固醇和/或眼眶减压手术），在研究中被视为改善。主要发现包括：所有72周数据（37/37）的患者报告至少有一项研究结果比基线有所改善。97%（36/37）的患者的CAS有所改善（至少降低1分）。86%（31/36）突眼下降。一名患者在第70周选择了选择性TED手术，但在第72周没有测量眼球突出。在基线复视患者中，70%（23/33）至少有一级改善。70%（26/37）有疾病失活（CAS为0或1分）。俄勒冈州健康与科学大学凯西眼科研究所的试验研究者、眼科教授罗杰•a•戴利说："这些发现表明，这种药物至少能在最后一次给药后一年内缓解症状，包括眼球突出和复视的改善，这两种症状尤其难以控制。"。这项研究增加了支持TEPEZZA长期疗效的证据，包括最近公布的第3期光学治疗48周随访期的数据。在该分析中，大多数在24周时视神经突眼有反应的TEPEZZA患者在没有接受额外的TED治疗的情况下，他们在第72周时的反应维持在第72周（19/34；56%）。在没有资格维持眼球突出反应的15名患者中，有8名患者在治疗结束后48周的随访期内，在他们最后一次评估时比基线水平至少好2毫米。在为期48周的光学治疗随访期内，没有新的安全问题。光学试验的其他数据将在未来的医学大会上公布。"我们将继续评估临床开发计划的现有和新数据，并对持续受益的持续证据表示满意，"Horizon集团开发和外部搜索、研发副总裁Elizabeth H.Z.Thompson博士说对于除了困难和复杂的手术之外别无选择的病人群体来说，持久受益的潜力确实能给病人带来希望。"关于第二阶段临床试验第2期临床试验旨在评估泰培扎对新近发病、中重度活动性TED患者的疗效和安全性。主要终点是研究眼的反应，定义为在第24周临床活动评分（CAS）降低至少2分，眼球突出减少至少2毫米，而对侧眼无相应恶化。在意向治疗人群中，69%（29/42）接受替培扎治疗的患者和20%（9/45）接受安慰剂的患者在第24周有反应（p˂0.001）。TEPEZZA组报告的最常见的不良事件（至少5%）比安慰剂组更严重，包括恶心、肌肉痉挛、腹泻、脱发、高血糖、皮肤干燥、嗅觉障碍、头痛、感觉异常、听力障碍和体重减轻。这项研究的结果发表在2017年5月4日的《新英格兰医学杂志》上。关于甲状腺眼病（TED）TED是一种严重、进行性和视力威胁的罕见自身免疫性疾病。1 TED常发生在甲亢或格雷夫斯病患者中；但是，TED是一种独特的疾病，它是由自身抗体激活眼眶后间隙细胞上IGF-1R介导的信号复合物引起的。2，这会导致一连串的负面影响，可能会造成长期的、不可逆转的损害。随着TED的进展，其可能造成的严重损害包括眼球突出（眼球肿胀）、斜视（眼睛错位）和复视（复视）——在某些情况下可能导致失明关于TEPEZZA指示特皮扎用于治疗甲状腺性眼病。重要安全信息警告和注意事项输液反应：泰哌扎可引起输液反应。据报道，在接受TEPEZZA治疗的患者中，约有4%出现输液反应。报告的输液反应通常是轻微或中度的。症状和体征可能包括短暂的血压升高、感觉发热、心动过速、呼吸困难、头痛和肌肉疼痛。输液反应可能发生在输液过程中或输液后1.5小时内。对于出现输液反应的患者，应考虑在用药前使用抗组胺药、解热药或皮质类固醇和/或以较慢的输注速度进行所有后续输液。预先存在的炎症性肠病：TEPEZZA可能导致先前存在的炎症性肠病（IBD）加重。监测IBD患者的病情。如果怀疑IBD加重，考虑停止TEPEZZA。高血糖：接受替培扎治疗的患者可能出现血糖升高或高血糖。在临床试验中，10%的患者（其中三分之二的患者曾患有糖尿病或糖耐量受损）出现高血糖。如有必要，应使用控制血糖的药物治疗高血糖事件。在接受替培扎治疗期间，监测患者的血糖升高和高血糖症状。既往有糖尿病的患者在接受TEPEZZA治疗前应进行适当的血糖控制。不良反应最常见的不良反应（发生率≥5%且高于安慰剂）为肌肉痉挛、恶心、脱发、腹泻、疲劳、高血糖、听力障碍、嗅觉障碍、头痛和皮肤干燥。有关TEPEZZA的更多信息，请参阅网站.关于地平线Horizon专注于研究、开发和商业化药物，以满足受罕见和风湿性疾病影响的人们的迫切需求。我们的管道是有目的的：我们运用科学的专业知识和勇气为病人带来有临床意义的治疗。我们相信科学和同情心必须共同努力来改变生活。欲了解更多关于我们如何不遗余力地影响生命的信息，请访问在Twitter、LinkedIn、Instagram和Facebook上关注我们。前瞻性声明本新闻稿包含前瞻性的声明，包括关于TEPEZZA治疗TEPEZZA的潜在益处的声明。这些前瞻性陈述基于截至本新闻稿日期的管理层预期和假设，由于各种因素，实际结果可能与这些前瞻性陈述中的预期和假设存在重大差异。这些因素包括TEPEZZA是否成功商业化并被医生和患者采用，以及Horizon向美国证券交易委员会提交的文件中所述的因素，包括这些文件中标题为"风险因素"的因素。前瞻性声明仅在本新闻稿发布之日起生效，Horizon不承担任何更新或修订这些声明的义务，法律可能要求的除外。工具书类Barrio Barrio J等人。Graves眼病：VISA与EUGOGO的分类、评估和处理。眼病杂志。2015；2015:1-16。Weightman博士等。甲状腺相关眼病中IGF-1结合位点的自身抗体。自身免疫。1993；16（4）：251–257。Pritchard J等人。Graves病患者成纤维细胞中T细胞趋化因子表达的免疫球蛋白激活是通过胰岛素样生长因子1受体途径介导的。免疫学杂志。2003年；170:6348-6354。班恩。格雷夫斯眼病。新英格兰医学杂志。2010年；362:726-38。McKeag D等人。甲状旁腺视神经病变的临床特征：一个关于Graves眼眶病（EUGOGO）调查的欧洲小组。眼科学杂志。2007年第458页；第458页。