下载全尺寸小预览缩略图全尺寸小预览缩略图2020年10月15日东部夏令时上午8:45加利福尼亚州福斯特城讯（商业新闻电）--Mirum Pharmaceuticals，Inc.（Nasdaq:MIRM）是一家专注于开发和商业化治疗衰弱性肝病的生物制药公司，今天宣布它已经与EVERSANA合作™是生命科学行业商业服务的领先提供商，在美国市场准入、分销和患者服务方面处于领先地位。Mirum Pharmaceuticals宣布与EVERSANA合作，支持在美国推出治疗Alagille综合征的马利昔巴特并将其商业化Maralixibat是一种新的、最小吸收的、口服的顶端依赖性胆汁酸转运体抑制剂，用于治疗Alagille综合征（ALGS）患者的淤胆瘙痒。Mirum于2020年8月向美国食品和药物管理局（Food and Drug Administration）提交了滚动新药申请（NDA），预计2021年第一季度完成申请，并准备在2021年下半年推出。如果获得批准，Mirum将利用EVERSANA的商业化平台，为maralixibat提供全国统一的分销、专业药房、患者服务和中心支持。"我们正在努力为可能在美国推出的马利昔巴特做准备，其中最重要的组成部分之一是确保对患者及其家属的全面支持，"Mirum公司总裁兼首席执行官克里斯·皮茨说我们很高兴与EVERSANA合作，并对其提供端到端服务的能力充满信心，以确保一旦药物可用于处方，马利昔巴特将有效地送达患者及其家属。同时，我们正准备今年在PFIC2上提交一份关于马利昔巴特的营销授权申请，这些计划将有助于我们在欧洲最终确定上市计划时完善我们的战略。"像ALGS这样的罕见疾病比传统的病人支持或分配模式更需要。从第一天起，我们就知道，我们的合作伙伴关系将完全集中于患者在治疗和治疗过程中的每一步需求。EVERSANA的首席执行官Jim Lang说："该平台的设计使得在启动时，EVERSANA的基础设施和专家将准备好提供正确的服务，并且每项行动都将通过实时分析不断优化。"Mirum的患者将获得Mirum和EVERSANA提供的全面支持，这两家公司同样致力于罕见疾病领域。"关于马利昔巴特马利昔巴特是一种新的，最小吸收，口服试验药物正在评估几种罕见的胆汁淤积性肝病。马利昔巴特抑制顶端钠依赖性胆汁酸转运体（ASBT），导致更多胆汁酸在粪便中排出，导致系统性胆汁酸水平降低，从而有可能减少胆汁酸介导的肝损伤和相关的影响和并发症。1700多人接受了马利昔巴特治疗，其中120多名儿童接受了马利昔巴特治疗