波士顿--------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------将于2020年10月7日至23日举行的关于粘膜纤维化的北美虚拟会议。ECFS数字化会议上的口头介绍将首次突出Trikafta开放式扩展研究的中间结果，该研究显示，12岁及12岁以上的FK患者的安全性和有效性符合第3阶段枢轴研究的结果。与F508del/Minimum Functions（为Orkambi®和Trikafta®编写的另外四份科学摘要已在《囊质纤维化》杂志上发表，作为ECFS会议的一部分。此外，将在NACFC举行6次关于Kalydeco®Orkambi和Trikafta的科学专题介绍，包括4至6个月婴儿的Kalydeco的新数据。"当我们继续以我们的药物接触更多的克民盟患者时，更重要的是要更好地了解他们的长期影响和在现实世界中的影响，"卡门·博齐克、DM、副执行主席、世界药品发展和医学院的发展，以及医生Vertex的老板我们很高兴为Trikafta提供第一个长期数据，表明最初观察到的重要优势持续了一年。目前正在对12岁及以上的FK患者进行公开延期研究，以评估其安全性和长期有效性，并使用F508DEL/Minimum功能（F/MF）或F508DEL/F508DEL（F/F）的基因型。将在欧洲空间法中心的数字会议上介绍。在中间分析中，Trikafta基本上被容忍，没有出现新的安全问题。数据显示，以往关于多种效率标准的枢轴研究显示了显著的改进，包括预期1秒钟内强制性呼吸量的百分比（"PPVEF1"）、氯化汗（"SWCL"）、经修订的粘膜粘连病调查表呼吸区分数（"CFQ-R"）。由于Trikafta继续治疗，身体质量指数保持不变。以下是向ECFS和NACFC提交的绿色科学论文的完整清单：页：1摘要的标题类型介绍作者介绍日期/时间页：1页：1ELX/TEZ/IVA一项关于电梯/特扎卡弗特/伊瓦卡弗特的开放式第三阶段延长研究：中间分析患有粘膜纤维化和基因型F508DEL//最小功能或F508DEL//F508DEL的人的安全性和有效性口头介绍格里斯教授页：12020年9月24日11:Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor三联疗法对异酶粘膜纤维化患者健康生活质量的影响ECFS submission published：Journal of Cystic Fibrosis 19s2（（2020）S55-S168，p221NACFC presentation de l'application \ 35447；法雅克教授2020年10月7日至23日Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor三联疗法对同一酶粘膜纤维化患者健康生活质量的影响ECFS submission published：Journal of Cystic Fibrosis 19S2（（2020）S1-S36，WS19.6NACFC presentation de l'application \ 358；马约尔教授2020年10月7日至23日伊娃对患有粘膜纤维化症和某些Gating NO-G551D突变的人的Ivacaftor观察：第三次语音研究中间分析的结果海报展示\ 35466；Kors van der Ent教授2020年10月7日至23日Ivacaftor在4至安全性的重要信息和说明（）Ivacaftor，Trikafta>（）Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor和Ivacaftor>，和Orkambi>（）Lumacaftor/Ivacaftor）什么是Kalydeco？Kalydeco是一种处方药物，用于治疗6个月以上的患者中的粘膜纤维化（"FK-Fibrose kystic"），这些患者至少有一种基因突变，其FK基因是对Kalydeco的反应。病人必须去看医生，以确定他们是否呈现出所述FK基因的突变。我们不知道Kalydeco在6个月以下的儿童中是否安全有效。Trikafta是什么？Trikafta是一种处方药物，用于治疗12岁及12岁以上的患者，这些患者在粘膜纤维化的跨膜导电调节基因（CFTR）中具有至少一个F508DEL突变的复制物。病人必须去看医生，以确定他们是否显示了FK基因的指定突变。我们不知道Trikafta对12岁以下儿童是否安全有效。Orkambi是什么？Orkambi是一种处方药，用于治疗2岁及以上的患者，这些患者在其CFTR基因中呈现两份F508DEL突变（F508DEL//F508DEL）的副本。Orkambi只能用于这些病人我们不知道Orkambi在2岁以下的病人中是否安全有效。如果病人服用某些植物药物或补充剂，例如：利福平或利福平抗生素；抗惊厥药物，如苯巴比妥、卡马西平或苯丙胺；或千里pertuis，则不得服用Kalydeco或Trikafta。如果病人服用某些植物药物或补充剂，包括：利福平或利福平抗生素；抗苯巴比妥、卡马西平或苯托因惊厥的药物；镇静剂；三唑胺或咪唑胺焦虑药，则不得服用Orkambi。免疫抑制剂，环孢菌，evolimus，sirolimus或tacrolimus；或千年虫。在接纳Kalydeco、Trikafta或Orkambi之前，患者必须将其所有的健康问题告知其医生，特别是在下列情况下：患者有肝脏病或肝脏病；患者有肾病；患者有器官移植。如果不知道Kalydeco、Trikafta或Orkambi是否会对未来的婴儿造成伤害，或者如果不知道Kalydeco、Trikafta或Orkambi是否会通过母乳传播，则怀孕或计划怀孕。在服用Orkambi之前，患者必须告诉医生他们是否使用激素避孕方法，包括口服、注射、透皮或植入形式。