圣地亚哥--（商务线）--专注于开发新型肿瘤治疗的临床阶段生物制药公司Oncernal Theraphics，Inc.（Nasdaq:ONCT），今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予TK216罕见的儿科疾病名称，这是一种潜在的一流靶向性试验E26转化特异性（ETS）家族肿瘤蛋白小分子抑制剂，用于治疗尤因肉瘤。"FDA罕见的小儿疾病命名TK216用于治疗Ewing肉瘤，Onceral此前曾接受FDA的孤儿药和快速追踪命名，强调FDA承认Ewing肉瘤是一种毁灭性癌症，高度未满足医疗需求"推特上写道根据FDA的罕见儿科疾病指定和凭证计划，FDA可向获得"罕见儿童疾病"产品批准的赞助商授予优先审查凭证，"这是指严重或危及生命的疾病，其中严重或危及生命的表现主要影响出生至18岁的个人，在美国影响不到20万人，或影响200多人，美国有000人，但没有合理的预期，研发和生产这种药物在美国的成本将从美国销售中收回。根据FDA批准TK216治疗Ewing肉瘤，如果提交的产品营销申请满足某些附加条件，包括不迟于2022年9月30日批准（除非国会修改了该法定日落条款），则ONCAL可能有资格获得优先审查凭证。如果发放，可赎回此凭证，以获得后续营销申请的优先审查，或可出售或转让给其他赞助商。"FDA罕见的小儿疾病命名TK216用于治疗Ewing肉瘤，Onceral此前曾接受FDA的孤儿药和快速追踪命名，这突出了FDA的认识，即Ewing肉瘤是一种毁灭性癌症，医疗需求高度未得到满足，"JamesBreitmeyer，M.D.，博士说。，总裁兼首席执行官，Oncernal。"TK216对复发/难治性尤因肉瘤患者的临床试验中的一个扩展队列目前正在登记，我们预计将在2020年第四季度的科学会议上，提供我们正在进行的第1阶段临床试验的额外中期临床数据。"关于尤因肉瘤尤因肉瘤是儿童青少年中第二常见的骨肿瘤。尤因肉瘤患者诊断的中位年龄为15岁，20岁以下儿童每年发病率约为3例，美国总发病率约为1.3/100万。几乎所有的尤因肉瘤病例都是由ETS家族癌基因的易位所驱动，其中85-90%的病例是由EWS-FLI1融合驱动的，约10%由EWS-ERG驱动。转移性疾病的患者5年生存率在18%至30%之间。复发性尤因肉瘤的预后特别差，复发后5年生存率约为10-15%。关于TK216TK216是E26转化特异性（ETS）家族中的一种研究性的、潜在的、具有潜在一流性的靶向小分子抑制剂，包括融合蛋白。在大多数尤因肉瘤中，都能发现EWS蛋白和ETS蛋白的致瘤融合蛋白。ETS相关的易位或过度表达也见于许多其他肿瘤，如前列腺癌和急性髓系白血病（AML）。TK216是根据乔治敦伦巴迪综合癌症中心杰弗里·托雷茨基实验室的发现开发的，他使用一种新的化学筛选分析方法发现了EWS-FLI1抑制剂。在临床前模型中，观察到TK216与EWS-FLI1结合，阻断了该融合蛋白与RNA螺旋酶A等转录体蛋白的相互作用，从而导致肿瘤细胞凋亡，抑制肿瘤生长。美国食品药品监督管理局（FDA）已将孤儿命名、快速轨道命名和罕见儿科疾病命名授予TK216，用于治疗Ewing肉瘤。TK216是一种未经FDA批准的用于任何指示的试验药物。关于脑内治疗内治疗是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发新的肿瘤治疗方法，以治疗具有严重未满足医疗需求的癌症。在国际上，药物开发的重点是有希望的，但尚未开发的生物途径，涉及到癌症的产生或进展。临床管道包括Cirmtuzu单抗，一种用于抑制ROR1通路的研究单克隆抗体，一种I型酪氨酸激酶样孤儿受体，这项研究正在一个1/2期临床试验中，联合易卜林汀治疗地幔细胞淋巴瘤（MCL）和慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者，并由研究者赞助，1b期临床试验联合紫杉醇治疗HER2阴性转移或局部晚期不可切除乳腺癌。临床管道还包括TK216，一种针对ETS家族肿瘤蛋白家族的靶向小分子抑制剂，目前正在单独对尤因肉瘤患者进行一期临床试验和长春新碱化疗的一期临床试验中进行评估。此外，脑内有一个利用Cirmtuzumb抗体主干的程序，开发一种针对ROR1的CAR-T治疗方案，目前该疗法正在临床前开发中，作为治疗血液病和实体瘤的潜在治疗。更多信息可在。前瞻性信息一方面提醒你，本新闻稿中包含的不是历史事实描述的陈述是前瞻性的陈述。在某些情况下，您可以通过"可能"、"意志"、"应该"、"期望"、"计划"、"预期"、"可能"、"意愿"、"目标"、"计划"、"思考"、"相信"、"估计"、"预测"、"潜在"或"继续"等术语或其他类似表达式的否定词来识别前瞻性陈述。这些陈述是基于公司目前的信念和期望。前瞻性陈述包括关于FDA可能授予优先审查凭证的可能性的声明；从正在进行的第1阶段临床试验中公布复发/难治性尤因肉瘤患者的额外临床数据的预期日期；估计患者数量；以及其他关于国际发展计划的声明。前瞻性声明受制于ONCENAL业务固有的风险和不确定性，包括但不限于：即使TK216已获得FDA批准，FDA也不得授予优先审查凭证；如果TK216在2022年9月30日之后获得批准（除非本法定日落，否则FDA将不会签发优先审查凭证该条款由国会修改；由于COVID-19大流行，在将患者纳入临床试验时，国际上遇到延误，可能会遇到额外的延误或困难；COVID-19大流行可能会扰乱企业运营，增加其成本；与获得TK216和ONCENAL其他产品候选产品的监管批准相关的临床开发和过程的不确定性，包括临床试验开始、注册和完成的潜在延迟；国际上对Cirmtuzu单抗成功的依赖，TK216及其其他产品开发计划；适用于Cirmtuzumb、TK216和公司其他产品候选开发计划的监管环境可能随时间变化的风险；如果竞争对手获得FDA规定的同一药物或生物制剂的批准，或者其产品候选产品被确定包含在竞争对手产品中，且其产品候选药的指示或疾病相同，则可能会阻止对ONCENTAL产品候选人的批准7年；竞争对手开发技术或产品候选产品的风险可能比国内更快，或者比ONCENAL的产品候选产品更有效，这可能严重损害ONCENAL开发和成功将其产品候选产品商业化的能力；公司有限的经营历史和其已发生重大损失，并预计在可预见的未来继续遭受重大损失；公司将没有足够的资金为其计划的运营提供资金，并且在需要时或根本无法获得足够的额外融资的风险为实现其目标而需要的，这可能迫使公司延迟、限制、减少或终止其产品开发计划或其他业务；可能无法实现与孤儿药指定有关的利益的风险，包括孤儿药排他性可能无法有效地保护产品免受竞争，并且不可保留排他性；如果孤儿指定产品（包括Cirmtuzumb）收到营销批准，以获得比指定范围更广的指示的批准，则其可能无权获得孤立排他性；竞争对手可能会获得不同产品的批准，以表明孤立产品具有排他性或获得同一产品的批准，但对于孤立产品具有排他性的不同指示，则可能获得批准；以及公司先前新闻稿以及公开定期向美国证券交易委员会提交的文件中所述的其他风险。本新闻稿中的所有前瞻性声明仅在本协议日期之前为最新声明，除适用法律要求外，ONCENAL不承担任何修改或更新任何前瞻性声明的义务，或作出任何其他前瞻性声明