美国宾夕法尼亚州拉德诺市——马力纳斯制药公司（Nasdaq:MRNS），一家致力于开发治疗罕见癫痫病的创新疗法的制药公司，今天宣布，它已经满足了FDA关于难治性癫痫持续状态（RSE）注册阶段3试验（RAISE试验）的方案特定问题，允许该公司开始参与这项临床试验。Vicas医学博士进入临床试验阶段，Vicas医学博士进入临床注册阶段RSE。推特这7月，Marinus向FDA提交了一份方案修正案，用于RSE中IV-ganaxolone的RAISE试验。在FDA最近的一次讨论之后，Marinus目前预计第一位患者将于10月加入RAISE试验。到目前为止，Marinus已经在预计的80个临床试验地点中选择了55个参加试验。该公司继续预计2022年上半年的收入数据。马力纳斯还宣布任命亨利·瓦特克维修斯医学博士担任临床开发副总裁，向医学博士、首席医疗官乔·胡利汉汇报工作。在哈佛大学医学院麻省总医院（Massachusetts General Hospital，Harvard University Medical School）担任临床医生期间，Vaitkevicius博士被认为是第一位成功地用神经甾体治疗超难治性癫痫持续状态的医生。Vaitkevicius博士加入Igor Grachev医学博士和Maciej Gasior医学博士，扩大Marinus的临床开发团队。Grachev博士和Gasior博士同时兼任临床开发副总裁。"在我们最近的RSE第2阶段试验中，癫痫持续状态控制在开始服用甘那唑酮后的5分钟，没有患者在24小时内（主要研究终点）进行静脉麻醉以控制癫痫发作。医学博士乔·胡利汉（Joe Hulihan）说："现在迫切需要更好的治疗RSE，我们渴望在这个适应症中开始我们的第三阶段临床试验。"在担任我们的科学顾问委员会成员和我们第2阶段RSE研究的主要研究研究员后，Henri对我们研究背后强大的科学性有着坚实的理解，并清楚地分享了我们开发甘那唑酮作为严重癫痫病患者治疗方法的愿景。"用于RSE的Ganaxolone（GNX）开发部分由美国卫生和公众服务部负责准备和响应的助理部长办公室的生物医学高级研究和发展局（BARDA）提供资金，合同编号75A50120C00159。Henri Vaitkevicius，医学博士，临床开发副总裁Vaitkevicius博士以前是Brigham and Women's Hospital of Neurology Department of Brigham and Women's Hospital Department of Neurology的神经危重症护理、中风和住院医师部门的主治神经科医师，也是哈佛医学院的助理教授。Vaitkevicius博士在密歇根州底特律的韦恩州立大学接受了研究生和医学院的培训。他在马萨诸塞州波士顿的布里格姆妇女和马萨诸塞州总医院完成了神经内科住院医师和神经危重病护理奖学金。"我亲眼看到癫痫持续状态对病人和他们的家人有多大的破坏性，"Vaitkevicius博士评论道尽管有许多抗癫痫药物可供选择，但患者经常会持续出现致残性癫痫发作，并遭受目前可用治疗方法带来的无数威胁生命的副作用。基于RSE第2阶段数据的积极结果，以及第3阶段试验的潜力，我个人决定将12年的成功临床实践抛诸脑后，以便有机会为甘那唑酮的进一步发展做出贡献。我很荣幸能成为马林努斯的一员。"Vaitkevicius博士发表在40多篇同行评议的出版物中，以及多个其他科学和医学材料和章节。他曾担任过精神科和病科的学术合作中心主任，致力于促进精神科和病科之间的合作。就其任命而言，Marinus向Vaitkevicius博士授予了公司2014年股权激励计划之外的非法定股票期权，作为Vaitkevicius博士根据纳斯达克股票市场上市规则5635（c）（4）与Marinus签订雇佣关系的诱因材料。购买25000股Marinus普通股的股票期权获得了公司董事会薪酬委员会的批准，行权价格为每股8.44美元，相当于公司普通股在2020年9月14日（授予日）的收盘价。股票期权将在Vaitkevicius博士开始日期的一年纪念日授予和行权25%的标的股份，并将在该周年纪念日后的每个月底以36个月等额分期授予和行使剩余75%的标的股份，但须遵守Vaitkevicius博士在授予日期继续受雇于Marinus。Igor Grachev，医学博士，博士，临床开发副总裁Igor Grachev，医学博士，博士，加入Marinus，担任临床开发副总裁。他为马力纳斯带来了近20年的制药行业经验，曾在跨国制药和生物技术组织领导过临床开发和医疗事务项目。在加入Marinus之前，他曾担任Cellectar Biosciences的首席医疗官，并曾在TEVA品牌的专业制药公司、诺华制药、葛兰素史克公司、通用电气医疗保健公司、生物诊所、默克公司、赛诺菲安万特公司、先灵葆雅公司和Guide Pharmaceutical Consulting公司担任高级领导职务。在他的职业生涯中，Grachev博士一直负责全球神经学/神经退行性疾病和精神病学的临床开发、临床操作、监管事务、医疗事务和药物安全、临床项目和试验的执行和管理，神经肿瘤学和其他邻近的治疗领域，在多个国家获得监管批准。Grachev博士曾任纽约州立大学北部医科大学助理教授，曾任哈佛大学医学院麻省总医院研究员/讲师/助理教授。Grachev博士在神经学、神经退行性变和精神病学领域发表了超过150篇同行评审的出版物。他还是《神经病学和脑疾病杂志》的主编，并担任多家神经学和医学杂志的副主编。Grachev博士在博格莫莱特国立医科大学获得了全科医学最高荣誉的医学博士学位；在Shupyk国家医学研究生教育学院的老年医学研究所获得了神经科学、神经学和精神病学住院医师培训的博士学位；并在马萨诸塞州总医院完成了奖学金培训哈佛大学医学院医院。Maciej Gasior，医学博士，博士，临床开发副总裁Maciej Gasior，医学博士，博士，于2018年加入Marinus，担任临床开发副总裁。Gasior博士有近15年的药学经验。在加入美国医药公司之前，他曾担任过几家医药公司的高级主管。其他先前的职位是百时美施贵宝（神经科学和疼痛的探索性临床和转化研究）和Cephalon公司（中枢神经系统和疼痛的发现和临床研究）。在这些职位上，Gasior博士负责从第1阶段到第4阶段的全球临床项目和试验的临床开发和执行。Gasior博士是癫痫研究科（NIH-NINDS）的前研究员、酒精和药物滥用研究中心（Harvard Medical School）的初级教员研究员和药物开发组（NIH-NIDA）的博士后研究员。Gasior博士的主要研究兴趣和专长是癫痫、疼痛和神经精神障碍药物开发。他在同行评议的期刊上发表了90多篇论文，是《翻译神经科学杂志》和《中枢神经系统疾病——药物靶点》的编辑委员会成员。他还是德雷塞尔大学医学院药理学和生理学系的兼职教授。Gasior博士在波兰卢布林医科大学获得神经药理学荣誉和博士学位，在那里他是一名全职教授。关于加薪审判第3阶段RAISE试验是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，针对苯二氮卓类药物和两种或两种以上二线静脉注射抗癫痫药物（AED）无效的SE患者。美国各地医院约80个研究点将参加。这项试验的目的是纳入大约125名患者，随机接受加纳索酮或安慰剂作为治疗标准的辅助治疗，并提供超过90%的能力来检测甘那唑酮和安慰剂之间30%的疗效差异。服用甘那唑酮的患者将接受静脉推注，然后进行36小时的输液，然后进行12小时的减量治疗，总共48小时。该方案的目标是12小时内血浆浓度大于或等于500ng/mL（相同的目标浓度，与第2阶段试验相比，在该水平下持续时间延长50%）。RAISE试验的共同主要终点是（1）开始治疗后30分钟内停止使用SE的患者比例，以及（2）开始治疗后36小时内没有进展到静脉麻醉的患者比例。关于Marinus制药公司Marinus Pharmaceuticals，Inc.是一家致力于研发创新型thera的制药公司
